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背景和目的:骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)是一组起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病。目前MDS发病机制尚不完全明确,随着表观遗传学研究的深入,DNA甲基化异常被认为是MDS发病机制之一,去甲基化药物地西他滨(decitabine,DAC)越来越成为研究的热点,但目前其最佳剂量及治疗方案尚无统一标准,本研究通过观察DAC为主的方案治疗MDS的疗效和安全性,旨在探讨地西他滨的最佳给药方案,从而为MDS的治疗提供一定思路。方法:收集2014.01-2017.01蚌埠医学院第一附属医院血液科收治的中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者48例,按治疗方案的不同,分为DAC单药组(DAC 25mg/m~2×5d,28d为一疗程)32例及DAC联合半量CAG组(其中DAC25mg/m~2×3d,28d为一疗程)16例,观察两组患者的疗效和生存情况。结果:1.总48例中高危MDS患者中,完全缓解(CR)10例,部分缓解(PR)22例,总有效率ORR 66.67%。DAC联合半量CAG组的CR率高于DAC单药组,(x~2=4.042,P<0.05),差异有统计学意义。两组ORR比较,差异无统计学意义(x~2=0.750,P>0.05),两组治疗后血细胞数目较治疗前均增加,差异有统计学意义(P<0.05)。2.总48例患者均发生了III-IV级骨髓抑制,DAC单药组8例发生III度骨髓抑制,24例发生IV度骨髓抑制,DAC联合半量CAG组16例均为IV度骨髓抑制,两组差异有统计学意义(t=4.800,P<0.05)。DAC单药组粒缺和血小板<20×10~9/L的持续时间低于DAC联合半量CAG组,差异具有统计学意义(t=9.076,P=0.000;t=13.805,P=0.000)。两组感染、出血发生率以及红细胞、血小板输注量差异无统计学意义(P>0.05)。3.DAC单药组平均总生存时间和平均无进展生存时间分别为(17.3±9.6)个月和(9.5±6.7)个月,高于DAC联合半量CAG组的(11.2±6.8)个月和(5.3±4.2)个月,差异均有统计学意义(t=2.268,P<0.05;t=2.286,P<0.05)。结论:1.DAC治疗中高危MDS患者总有效率及缓解率较高,使用预激方案可使MDS患者获得更高的CR率。2.DAC为主的治疗方案治疗中高危MDS患者,治疗后三系血细胞数较治疗前均增加,红细胞、血小板输注量少,可减轻患者输血依赖。3.DAC在延长患者总生存时间及向AML转化时间上有独特优势。4.DAC为主的方案治疗中高危MDS患者骨髓抑制程度重,但轻于传统化疗方案,在治疗过程中需加强抗感染、输血等对症支持治疗。