目的:通过对慢性乙型肝炎的中西药结合治疗临床试验方案设计中存在问题进行分析,结合XX颗粒治疗慢性乙型肝炎(肝胆湿热证)的临床试验方案设计与实践,为中西药结合治疗慢性乙型肝炎药物临床试验方案设计的规范化提供参考。方法:第一部分采用文献计量法对中西医结合治疗慢性乙型肝炎的药物临床试验方案设计进行分析,找出存在的常见问题。第二部分结合企业实践过程中所负责项目,进行XX颗粒治疗慢性乙型肝炎(肝胆湿热兼肝郁血瘀)的药物临床方案设计与实践,进行经验总结,探讨这类临床试验方案设计中存在问题的解决方案,提出建议和对策。结果:通过对近年来中西医结合治疗慢性乙型肝炎临床研究文献(n=188)分析发现,方案设计存在缺乏伦理学关注、未采用随机或随机方法不严谨、疗效评价标准系统性不佳、未充分进行安全性评价、未突出中医特色(诊断未纳入中医证侯,疗效评价未纳入中医症候)。这些问题将导致文献质量偏低,影响临床研究的真实性,无法评估中药在医疗过程中的作用和地位,浪费临床资源,甚至给受试者带来不必要的伤害等。为解决这方面的问题,建立规范化的中医药临床研究的方案设计,结合专业实践,设计了一份对临床研究要求最高的注册性临床试验方案,即XX颗粒治疗慢性乙型肝炎(肝胆湿热兼肝郁血瘀)的Ⅱ期具体临床试验。在方案设计中要求签署知情同意书、明确随机化方法、采用双重疗效评价系统即观察指标和疗效评价标准的量化评分、关注安全性评价、诊断纳入中医证候,疗效评价增加中医量化评分来突出中医特色。结论:基于以上改进项目设计的Ⅱ期临床试验方案的初步实践,能根本上保护了受试者权益,取得更加可信的研究成果,提供更多中药疗效和安全性的证据,对慢性乙型肝炎临床研究(包括非注册性和注册性),甚至中医药临床研究的方案设计都将具有较大的参考价值和借鉴意义。同时,在临床试验实际操作中仍存在一些安全性评价方面待完善的问题,这需要同类型临床试验的方案设计更加注重后期临床实践的可操作性,以达到能准确、客观的评估药物的有效性和安全性。