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目的:研究真实世界中,含硼替佐米方案与不含硼替佐米方案治疗多发性骨髓瘤疗效差异与安全性评估异同,同时分析多发性骨髓瘤病人的OS与PFS及其与硼替佐米累积剂量的关系,并讨论早期死亡和影响预后的可能因素。方法:选取2012年1月1日至2015年12月2日就诊于河北医科大学第三医院血液科初诊为多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)的108例病人做为研究对象,按化疗治疗方案分为含硼替佐米组与不含硼替佐米组。含硼替佐米组37例病人,不含硼替佐米组71例病人,随访截止至2016年1月1日。硼替佐米组男性比例较高(73%vs48%,P=0.013),两方案组病人年龄、随访时间、MM分型、DS分期、ISS分期的差异均无统计学意义(P>0.05)。结果:1硼替佐米组与非硼替佐米组疗效比较1.1硼替佐米组10例CR(27%),10例VGPR(27%),10例PR(27%),ORR达到81.1%;随访期间9例复发,其中1例2次复发;共死亡7例(6例为6个月内早期死亡);1.2非硼替佐米组12例CR(16.9%),9例VGPR(12.7%),29例PR(40.8%),ORR达到70.4%;随访期间36例复发,其中7例2次复发,1例3次复发;共死亡17例(3例为6个月内早期死亡);1.3两方案组疗效比较硼替佐米组总有效率ORR高于非硼替佐米组(81.1%对70.4%,P=0.230)且≥VGPR率高于非硼替佐米组(54.1%vs29.6%,P=0.013),但并未发现年龄因素对疗效的影响;1.4两方案组达最佳疗效(≥PR)所需疗程硼替佐米组中位2程,平均1.68程,1-4程;非硼替佐米组中位4程,平均4.2程,1-7程;疗程数比较p<0.001;2缓解深度与pfs、os的关系两方案组删失率均小于70%,可行pfs生存分析;两方案组删失率均大于70%,中位os未达到;2.1硼替佐米组疗效达≥vgpr(中位pfs23个月)vs<vgpr(中位pfs6个月),p=0.022;疗效达≥pr(中位pfs23个月)vs<pr(中位pfs2个月),p<0.001,差异均有统计学意义;2.2非硼替佐米组疗效达≥vgpr(中位pfs24个月)vs<vgpr(中位pfs12个月),p<0.05,差异有统计学意义;疗效达≥pr(中位pfs17个月)vs<pr(中位pfs9个月),p=0.141,差异无统计学意义;2.3总体疗效达≥vgpr(中位pfs23个月)vs<vgpr(中位pfs12个月),p<0.05;疗效达≥pr(中位pfs18个月)vs<pr(中位pfs6个月),p<0.005,差异均有统计学意义;3诱导及巩固治疗阶段硼替佐米累积量与pfs的关系硼替佐米中位累积剂量为15.6mg/m2。采用k-m(kaplanmeier)法绘制生存曲线,≥15.6mg/m2(17例)组pfs23个月与<15.6mg/m2(20例)组pfs10个月,p=0.019;4mm病人pfs生存分析单因素分析结果示是否合并冠心病、是否进展为浆细胞白血病、初诊是否plt减少、初诊是否低白蛋白血症、初诊是否ldh>250u/l的检验均p<0.05,差异有统计学意义。将年龄(p=0.224)、方案分组(p=0.590)、issⅢ期(p=0.090)一同代入多因素分析,结果示应用硼替佐米为pfs保护因素,issⅢ期、年龄≥65岁、进展为浆细胞白血病、初诊低白蛋白血症、初诊ldh>250u/l均为pfs危险因素,含硼替佐米组中位pfs比不含硼替佐米组约长10个月(23个月vs12个月,p=0.019);5mm病人早期死亡独立危险因素分析108例病人共有9例早期死亡,含硼替佐米组6例,不含硼替佐米组3例,单因素分析结果示方案分组(P=0.046)、是否合并冠心病(P=0.001)、是否PLT减少(P=0.017)、初诊是否LDH>250 U/L(P=0.001)与早期死亡相关;多因素Logistic回归分析得出只有初诊LDH>250 U/L(P=0.025,OR 0.157,95%CI 0.031-0.789)及合并冠心病(P=0.016,OR0.136,95%CI 0.027-0.686)为MM病人早期死亡独立危险因素;6化疗安全性评估评估显示,不含B组化疗后出现中性粒细胞减少(P=0.001)、贫血(P=0.001)及电解质紊乱(P<0.001)的不良反应发生频率高,含B组化疗后出现PLT减少(P=0.006)的不良反应发生频率高。结论:1含硼替佐米方案组疗效优于不含硼替佐米方案,且达≥PR所需疗程短,反应速率快;2含硼替佐米方案疗效达PR可使病人PFS获益,而非硼替佐米组须达VGPR以上;3高累积剂量硼替佐米可延长MM病人的PFS;4含硼替佐米组中位PFS高出不含硼替佐米组约10个月(23个月VS12个月,P=0.019),而ISSⅢ期、年龄≥65岁、进展为浆细胞白血病、初诊低白蛋白血症、初诊LDH>250 U/L均为PFS的危险因素;中位OS未达到;5初诊LDH>250 U/L及合并冠状动脉粥样硬化性心脏病为MM病人早期死亡独立危险因素,硼替佐米不能降低早期死亡率;6含硼替佐米方案化疗后更易出现PLT减少,不含硼替佐米方案化疗后更易出现中性粒细胞减少、贫血及电解质紊乱;7本研究存在样本量偏少及单中心病员选择等限制,所得出结论未必全面,更好更有意义的结果需要扩大样本量及多中心合作来实现。