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第一部分含地西他滨预处理方案与标准预处理方案的异基因造血干细胞移植治疗难治复发急性髓性白血病的临床疗效比较目的评估地西他滨联合标准预处理方案异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗难治复发急性髓性白血病(AML)的可行性和安全性,降低移植后的复发率,改善难治复发AML的不良预后。方法回顾性地分析2006年4月至2016年5月于我科接受含地西他滨预处理方案与标准预处理方案allo-HSCT治疗的难治复发急性髓性白血病的临床特征及疗效。内容收集27例接受标准预处理方案(BU/CY或者CY/TBI)allo-HSCT治疗的难治复发AML患者作为对照组,20例接受高剂量地西他滨联合标准预处理方案及18例接受低剂量地西他滨联合标准预处理方案allo-HSCT治疗的难治复发AML患者作为实验组,观察患者的植入情况、移植相关死亡(TRM)、总生存(OS)率、无病生存(LFS)率及移植物抗宿主病(GVHD)的发生情况。结果标准预处理组、高剂量地西他滨组及低剂量地西他滨组患者的中性粒细胞以及血小板的中位植入时间分别为16(12-29)天和19(14-38)天、15(10-18)天和17.5(13-36)天、16(11-22)天和16.5(14-35)天,三组患者的中性粒细胞以及血小板的中位植入时间没有统计学差异(p>0.05)。标准预处理组有1名患者死于移植相关并发症,移植相关死亡的累计发生率为4.2%。高剂量地西他滨组有4人死于移植相关并发症,其中因感染死亡3人,1人死于心脏猝死,移植相关死亡的累计发生率为25.2%;低剂量地西他滨组有5人死于移植相关并发症,其中因感染死亡3人,1人死于严重的GVHD,1人死于植入失败,移植相关死亡的累计发生率为30.2%;标准预处理组共17人发生aGVHD、其中Ⅱ-Ⅳ度aGVHD有14(52.8%)人,Ⅲ-Ⅳ度aGVHD有6人。高剂量地西他滨组共8人发生aGVHD,其中Ⅱ-Ⅳ度aGVHD有2(10%)人,Ⅲ-Ⅳ度aGVHD有0人;低剂量地西他滨组共10人发生aGVHD,其中Ⅱ-Ⅳ度aGVHD有7(45.3%)人,Ⅲ-Ⅳ度aGVHD有2人,其中1人死于激素耐药的重度aGVHD;标准预处理组患者的Ⅱ-Ⅳ度aGVHD的发生率明显高于高剂量地西他滨组,差异有统计学意义(p=0.029<0.05),但与低剂量地西他滨组相比,没有发现统计学差异。标准预处理方案组、高剂量地西他滨理组和低剂量地西他滨组的1年总体生存(OS)率分别为22.2%,68.8%和27.8%(p=0.007<0.05);标准预处理方案组、高剂量地西他滨组和低剂量地西他滨组的1年无病生存(LFS)率分别为22.2%,58.5%和20.8%(p=0.023<0.05)。结论1、高剂量地西他滨用于移植标准预处理方案可能降低难治复发AML患者移植后Ⅱ-Ⅳ度aGVHD的发生率2、高剂量地西他滨联合标准预处理方案的allo-HSCT可以减少难治复发AML患者移植后的复发风险,提高患者的总体生存和无病生存,使患者生存获益第二部分地西他滨强化预处理与去甲氧柔红霉素强化预处理的异基因造血干细胞移植治疗难治复发急性髓性白血病的临床疗效比较目的分析地西他滨与去甲氧柔红霉素强化预处理方案造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗难治复发急性髓性白血病(AML)的临床疗效方法回顾性地分析2009年7月至2016年5月于我科接受高剂量地西他滨(DAC)及去甲氧柔红霉素(IDA)强化预处理allo-HSCT治疗的44名难治复发AML患者的临床资料。内容收集接受高剂量地西他滨强化预处理allo-HSCT治疗的难治复发AML患者18人,接受去甲氧柔红霉素强化预处理allo-HSCT治疗的难治复发AML患者26人,两组患者移植前均处于未缓解状态。观察患者的植入情况、移植相关死亡(TRM)、总生存(OS)率、无病生存(LFS)率及移植物抗宿主病(GVHD)发生情况。结果接受强化预处理方案allo-HSCT治疗的44名难治复发AML患者均植入成功,地西他滨组中性粒细胞以及血小板的中位植入时间分别为15(10-18)天和18(13-36)天,去甲氧柔红霉素组中性粒细胞以及血小板的中位植入时间分别为14(12-22)天和19(14-35)天,两组患者中性粒细胞以及血小板中位植入时间没有发现统计学差异(p>0.05)。地西他滨组有4(22.2%)人死于移植相关并发症,其中因感染死亡3人,1人死于心脏猝死,仅2(11.1%)人死于白血病复发;去甲氧柔红霉素组有2(7.7%)人死于移植后的感染并发症,9(34.6%)人死于白血病复发。高剂量地西他滨组共7(38.9%)人发生a GVHD,其中Ⅰ度2例,Ⅱ度5例,无一人发生Ⅲ-Ⅳ度a GVHD;去甲氧柔红霉素组共16(61.5%)人发生a GVHD,其中Ⅰ度9例,Ⅱ度6例,Ⅲ度1人,地西他滨组患者的a GVHD的发生率要低于去甲氧柔红霉素组,但差异无统计学意义(p>0.05)。地西他滨组和去甲氧柔红霉素组的1年总体生存(OS)率分别为65.0%和57.7%,差异没有统计学意义(p=0.602);地西他滨组和去甲氧柔红霉素组的1年无病生存(LFS)率分别为53.5%和57.7%,差异无统计学意义(p=0.910)。结论1、地西他滨强化预处理方案allo-HSCT治疗难治复发AML是安全且有效的;2、地西他滨组a GVHD的发生率要低于去甲氧柔红霉素组,但由于我们此次的回顾性研究样本量较少,差异没有统计学意义;3、地西他滨用于强化预处理方案,可以取得不弱于去甲氧柔红霉素强化方案的临床疗效,且并没有增加预处理的毒性。