目的：本研究旨在探讨补肾解毒法治疗骨髓增生异常综合征难治性贫血型(MDS-RA)的临床疗效、机理，并对治疗前后患者血清IL-13的变化规律进行探讨。方法：将入选的40例MDS-RA患者分为观察组25例，对照组15例。其中观察组根据患者主证分为肾阴虚及肾阳虚型，采用补髓生血颗粒治疗；对照组给予全反式维甲酸治疗，两疗程后分别观察患者症状、外周血象、骨髓幼稚细胞百分比及血清IL-13的变化。结果：1．补肾解毒法可有效改善MDS-RA患者的贫血、出血症状，改善外周血象，降低骨髓中幼稚细胞百分比，但与对照组相比无统计学意义(P＞0.05)。2．IL-13在MDS-RA患者中呈高表达状态，治疗后有不同程度的下降，经统计学检验治疗前后具有显著性差异(P＜0.05)。结论：1．采用补肾解毒法的补髓生血颗粒观察组取得了与ATRA对照组相近的疗效，从而论证了肾虚毒郁在本病发病中的重要意义。2．经过补肾解毒的辨证治疗后，患者IL-13水平较前有所下降，从而提示了补髓生血颗粒在调节T细胞分泌紊乱，抑制异常免疫介导的细胞毒性和减轻骨髓损伤方面有着一定的作用。3．补肾解毒的理论对于认识MDS-RA的中医病因病机有着重要的意义，有进一步研究探讨的价值。