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目的了解儿童特发性矮身材(ISS)的临床相关因素;观察基因重组人生长激素(r-h GH)的临床疗效及安全性,探讨r-hGH的促生长疗效与血清胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)的关系。方法1.使用自拟“特发性矮身材儿童相关因素调查表”回顾性调查我院近4年诊治的ISS儿童144例,对临床相关因素进行描述性分析;2.选取接受rhGH治疗剂量为(0.15IU/kg·d)达12个月的ISS儿童67例,分别在治疗前及治疗后的每3个月测定身高、体重、空腹血糖、甲状腺功能、IGF-1及IGFBP-3等,治疗前及治疗后的每6个月测定骨龄,并使用自拟的“特发性矮身材儿童接受r-h GH治疗的随访表”进行记录;3.进行统计学处理:采取方差齐性检验、重复测量的方差分析、秩和检验及线性相关性分析等方法研究r-hGH的临床疗效、安全性及其促生长疗效与IGF-1、IGFBP-3的关系。结果1.描述性分析:(1)基本情况:144例患儿中男84例,女60例,性别比为1.4:1;年龄3~16岁,中位数9.1岁。就诊年龄:以6岁~11岁为主,占52.78%;农村儿童占44.44%;(2)父母情况:父亲身高P25~P50的占38.19%,身高≤P25的占33.33%;母亲身高P25~P50的占36.11%,身高≤P25的占43.05%;(3)ISS儿童生活习惯:入眠时间在11:30之后占47.22%;挑食、偏食占54.86%;每天运动量小于30min者占61.11%;2.ISS儿童接受r-hGH治疗后身高及生长速率较前提高,差异有统计学意义(P<0.05);体重及骨龄未见明显快速增长,差异无统计学意义;不良反应发生率为17.91%,对症处理后均恢复正常。3.ISS儿童治疗3、6、9、12月的IGF-1及IGFBP-3均较治疗前增加,差异有统计学意义(P<0.05);治疗前IGF-1及IGFBP-3与治疗后3月、6月、9月、12月的生长速率增加量呈负相关(P<0.05);治疗后3月、6月、9月、12月IGF-1及IGFBP-3增加量与同期生长速率增加量均呈正相关。结论1.本调查中ISS儿童多来自农村;父母身高以中等偏下居多;父母受教育程度以初高中、职业以农民及个体户居多;存在不良饮食习惯、入眠时间在23:30以后、每日运动量小于30分钟者占多数;2.观察期内r-hGH治疗ISS疗效肯定,未发现严重影响患儿生活质量的安全性问题;3.IGF-1及IGFBP-3对预测r-h GH治疗ISS的疗效的有一定的价值。