目的:探讨PD-1/PD-L1抑制剂联合分子靶向药物治疗中晚期肝细胞癌的疗效和安全性。方法:统计2019年1月至2019年12月在我院行PD-1/PD-L1抑制剂联合分子靶向药物治疗的中晚期肝细胞癌患者,通过电话咨询、医院办公系统、当面询问的方式对患者进行随访,收集记录患者的一般资料、血常规、生化、甲状腺功能、尿常规等指标、影像资料、既往治疗史、疗效情况、不良反应及生存状态等信息,采用SPSS 22.0软件对获得的数据进行统计分析,得到患者的总生存期曲线、无进展生存期曲线及治疗期间出现的各不良反应的发生率,探讨该联合用药策略的疗效及安全性。结果:随访时间截止至2019年12月,共有46例患者纳入研究,所有患者中位随访6.0个月,采用mRECIST标准对患者进行疗效评价,其中完全缓解2例(4.3%),部分缓解12例(26.1%),病情稳定26例(56.6%),疾病进展6例(13%);尚无不良反应导致的治疗中止及联合治疗导致的死亡病例;客观反应率(ORR)30.4%,疾病控制率(DCR)87.0%,中位无进展生存期(mPFS)7.0个月;中位总生存时间(mOS)未达到;应用COX比例风险模型对可能影响预后的各因素进行多因素回归分析,发现BCLC分期、ECOG评分、Child分级可能与患者的无进展生存期(PFS)相关。采用NCI-CTC 5.0标准进行毒性反应评价,常见的不良反应有甲状腺功能减退20例(43.5%)、高血压18例(39.1%)、腹泻16例(34.8%)、掌跖红肿综合征14例(30.4%)、食欲减退12例(26.1%)、疲乏11例(23.9%)、蛋白尿8例(17.4%)、转氨酶升高7例(15.2%)、皮疹5例(10.9%),皮肤毛细血管增生症3例(6.5%)、其中3级及以上不良反应甲状腺功能减退5例(10.9%)、高血压7例(15.2%)、腹泻2例(4.3%)、掌跖红肿综合征2(4.3%)、转氨酶升高2例(4.3%)、蛋白尿1例(2.2%)、食欲减退1例(2.2%)。结论:PD-1/PD-L1抑制剂联合分子靶向药物治疗中晚期肝细胞癌能够明显提高客观反应率,延长患者的无进展生存期,安全性可控。