目的:胆囊癌发病率居消化系统第六位,是最频繁多见的胆道恶性肿瘤,侵袭程度高,预后差。从白术中提取的白术内酯-1(ATR-1)作为一种在中国广泛使用的中草药,在膀胱癌等多种肿瘤细胞中表现出潜在的抗肿瘤活性。然而,很少见白术内酯-1对胆囊癌细胞的研究文献报道。本研究的目的主要是探讨ATR-1对胆囊癌细胞(NOZ和EHGB-1细胞)的增殖影响以及其潜在的分子机制,为ATR-1可能作为新型抗胆囊癌化疗药物提供实验数据和支撑。方法:在本次研究中,我们通过MTT、克隆形成实验研究了ATR-1对胆囊癌细胞株NOZ和EHGB-1细胞的增殖效应,使用Annexin-V/PI双重染色实验、Hoechest33342染色实验探讨ATR-1对胆囊癌细胞株的凋亡效应以及流式细胞学研究细胞周期实验,并采用Western blotting实验研究了ATR-1发挥抗胆囊癌作用的潜在分子机制;同时采用裸鼠负荷实验探讨了ATR-1对体内胆囊癌的抑制作用。结果:ATR-1根据剂量依赖方式促进NOZ和EHGB-1的凋亡、诱导周期趋于阻滞在G0/G1期,从而对胆囊癌细胞发生抗增殖效应。在裸鼠负荷瘤实验中,相比空白对照组,ATR-1药物浓度越大(在安全范围内),裸鼠皮下移植瘤的体积和重量越小。结论:ATR-1在体内和体外均能抑制胆囊癌细胞增殖,发挥抗肿瘤效应,有望成为胆囊癌辅助化疗中的新型药物。