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目的:总结地西他滨(decitabine,DAC)单药治疗9例骨髓增生异常综合征以及联合CAG方案治疗10例急性髓系白血病的临床疗效及安全性,探索治疗难治复发恶性血液病的新途径。方法:收集山西医科大学第二医院2012年9月~2013年5月接受DAC治疗的中高危组骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic sydrome,MDS)患者及DAC联合CAG方案治疗的老年急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)、复发难治性AML患者临床资料,分析这些疾病的临床特点,根据骨髓细胞学、MRD等评价疗效,观察不良反应,对疗效及安全性进行分析。结果:(1)MDS组:患者9例,男5例,女4例,中位年龄52岁(39~79岁),难治性血细胞减少伴多系发育异常(Refractory cytopenia with multilineage dysplasia,RCMD)2例,难治性贫血伴原始细胞增多(Refractory anemia with excess blasts,RAEB)1型3例,难治性贫血伴原始细胞增多(Refractory anemia with excess blasts,RAEB)2型4例,全部患者参考2008年WHO诊断标准[1]准确诊断。9例患者中,完全缓解(complete remission,CR)2例,部分缓解(partial remission,PR)2例,血液学改善(Hematologic improvement,HI)2例,总有效率(overall remission rate,ORR)为66.7%。(2)AML组:10例,男7例,女3例,中位年龄59.5岁(27~77岁),老年AML(>60岁)4例,均为初治(AML-M42例、AML-M2及AML-M5各1例),男2例,女2例,中位年龄73.5岁(73~77岁);难治复发AML6例(AML-M21例,AML-M42例,AML-M52例,AML-M61例),男5例,女1例,中位年龄45.5岁(27~59岁)。AML10例患者中,CR2例,PR4例,死亡1例,ORR为60%,其中初治老年患者4例,CR1例,PR1例,ORR为50%;复发和难治患者6例,CR2例,PR2例,ORR为66.7%。(3)安全性:骨髓抑制:0~Ⅰ度骨髓抑制3例,占15.8%;Ⅰ~Ⅱ度骨髓抑制5例,占26.3%;Ⅱ~Ⅲ度骨髓抑制9例,占47.4%;Ⅳ度骨髓抑制1例,占5.26%。Ⅱ~Ⅲ度骨髓抑制是血液学主要不良反应。感染:感染发生率52.6%,呼吸道感染2例,占10.5%;肺部感染8例,占42.1%;消化道感染2例,占10.5%;皮肤感染2例,占10.5%。其他:无变态反应发生,恶心、呕吐3例,肝损害2例,心律失常1例。结论:1.DAC治疗中高危组MDS有效率较高。2.DAC联合CAG方案治疗老年及难治复发AML有一定疗效。3.骨髓抑制和感染是DAC的主要不良反应,应积极对症支持治疗。