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目的:比较抗血管生成药物联合脑放疗对不同EGFR基因状态非小细胞肺癌脑转移瘤的疗效,比较联合抗血管生成治疗与否对生存的影响。方法:收集经病理及影像学诊断的非小细胞肺癌脑转移患者,给予全脑放疗(Whole brain radiotherapy,WBRT)或者WBRT联合立体定向放射外科(Stereotactic radiosurgery,SRS),经基因检测有EGFR突变的患者同期口服TKI治疗,根据患者脑转移临床表现的严重程度及病人和家属意愿给予同步联合内皮抑素(恩度)或者贝伐珠单抗的治疗。通过前瞻性临床对照试验,比较放疗前后的脑水肿体积及脑转移瘤的体积变化,并随访OS。结果:(1)治疗后全组病人平均脑水肿体积及脑转移瘤体积均较放疗前减小。A组放疗后脑水肿体积由(106.23±62.04)cc减小到(20.97±35.88)cc,平均减小(85.26±80.99)cc,(P=0.032,P<0.05),脑转移瘤体积由(8.73±5.83)cc减小到(3.86±4.43)cc,平均减小(4.87±3.90),(P=0.016,P<0.05)。B组放疗后脑水肿体积由(158.28±105.61)cc减小到(117.90±104.73)cc,平均减小(40.38±67.68)cc,(P=0.319,P>0.05),脑转移瘤体积由(10.13±7.87)cc减小到(7.78±5.79)cc,平均减小(2.35±5.66),(P=0.468,P>0.05)。C组放疗后脑水肿体积由(92.37±64.65)cc减小到(40.21±42.05)cc,平均减小(52.16±47.30)cc,(P=0.011,P<0.05),脑转移瘤体积由(14.13±8.09)cc减小到(6.47±4.21)cc,平均减小7.67±6.09),(P=0.005,P<0.05)。D组放疗后脑水肿体积由(103.98±84.28)cc减小到(59.56±49.60)cc,平均减小(44.42±83.67)cc,(P=0.301,P>0.05),脑转移瘤体积由(12.76±12.85)cc减小到(4.64±3.84)cc,平均减小(8.12±9.86),(P=0.139,P>0.05)。(2)联合抗血管药物组和未联合抗血管药物组的中位OS分别为15.9月和31.4月(P=0.029)。EGFR突变型脑转移组和野生型脑转移组的中位OS分别为24.2月和18.4月(P=0.733)。WBRT+SRS组和WBRT组的中位OS分别为26.1月和15.9月(P=0.306)。在EGFR突变型的患者中,联合抗血管生成药物与不联合抗血管生成药物的中位OS分别是15.3月和24.2月(P=0.09)。(3)在治疗后1月随访时,联合抗血管药物组(n=11)有6例(54.55%)CR+PR,4例(36.36%)SD,1例(9.09%)PD;未联合抗血管药物组(n=14)有6例(42.86%)CR+PR,8例(57.14%)SD,0例PD。结论:抗血管生成药物联合脑放疗可以提高非小细胞肺癌脑转移的近期疗效,有效减轻脑水肿体积、控制脑转移瘤,改善患者临床症状,特别是在EGFR突变型联合TKI治疗及伴有重度脑水肿的脑转移患者中有更好的疗效。抗血管生成药物联合脑放疗并没有使非小细胞肺癌脑转移患者得到生存获益。