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第一部分急性早幼粒细胞白血病早期死亡危险因素及预后分析目的总结初诊急性早幼粒细胞白血病(APL)患者及早期死亡患者的临床特征,分析早期死亡的危险因素和直接死亡原因,对患者进行生存分析。方法回顾性分析2011年1月至2017年12月苏州大学附属第一医院医院、苏州大学附属第一医院广慈分院、苏州弘慈血液病医院收治的368例初诊APL患者的临床特征,分析早期死亡的独立危险因素,比较出血性早期死亡与非出血性早期死亡两组患者的临床特征,并对所有APL患者进行生存分析。结果368例初诊APL患者中早期死亡患者31例,早期死亡率为8.4%,从诊断至死亡的中位时间是7(0-29)天。比较早期死亡患者与非早期死亡患者的临床特征,应用Logitic回归模型进行多因素分析显示,年龄≥50岁和初诊时白细胞≥10×109/L为初诊APL患者发生早期死亡的独立危险因素(P<0.01)。分析早期死亡的直接原因,31例早期死亡患者中有27例(87.1%)的直接死亡原因为出血,出血是年轻患者的唯一死亡原因,老年患者的主要死亡原因,其他原因导致的早期死亡均发生于老年患者。比较出血性早期死亡患者与非出血性早期死亡患者的临床特征,提示出血性早期死亡患者的中位年龄和间接胆红素较非出血性早期死亡患者低(P<0.05)。所有患者中位随访时间为41(0.3-101.4)个月。2年总生存率(OS率)为93.5±1.3%,5 年 OS 率为 91.0± 1.5%。2 年无病生存率(DFS 率)为 98.8±0.6%,5年DFS率为97.1±0.9%。老年患者与年轻患者的2年OS率分别为79.3%vs 94.2%,P=0.000;2年DFS率分别为92.3%vs 98.1%,P=0.023。高危患者与非高危患者的2年 OS 率分别为 77.3%vs 96.7%,P=0.00Q 2 年 DFS 率分别为 94.0%vs 98.4%,P=0.139。结论对老年和高危APL患者,需重视其早期死亡风险。初诊APL早期死亡的主要原因为出血,老年患者对感染、分化综合征等合并症也需要积极处理。老年患者除了减少早期死亡率,后续治疗方案仍有改善空间。高危患者预后的不良影响主要在于早期死亡风险高。对初诊APL采取个体化治疗策略,或许可以获得更好的治疗效果。第二部分 不同剂量蒽环类药物诱导治疗初诊急性早幼粒细胞白血病的疗效与安全性评价目的探讨含亚砷酸(ATO)、全反式维甲酸(ATRA)联合不同剂量蒽环类药物的诱导方案对于初诊急性早幼粒细胞白血病(APL)的临床疗效和安全性。方法回顾性分析2011年1月至2017年12月新诊断的129例APL患者病历资料,比较分析亚砷酸、ATRA联合小剂量蒽环类药物(小剂量组66例)与联合标准剂量蒽环类药物(标准剂量组63例)诱导治疗的疗效和安全性。结果两组患者起病时年龄、性别、ECOG评分、感染、血常规水平、乳酸脱氢酶(LDH)、外周血及骨髓早幼粒细胞比例、危险度分层均无统计学差异(P>0.05)。两种诱导治疗方案的疗效均良好,小剂量组与标准剂量组的分子学缓解率(mCR率)、分化综合征发生率、2年OS率和2年DFS率均无统计学差异(P>0.05)。小剂量组的中性粒细胞恢复时间与血小板恢复时间分别为0天和11天,与标准剂量组的3天和15天相比明显缩短(P<0.05)。小剂量组的血小板和红细胞输注量的中位数分别为6U和4U,与标准剂量组的8U和7U相比,差异有统计学意义(P<0.05)。小剂量组患者治疗期间感染发生率为27.3%,较标准剂量组的44.4%明显降低(P=0.042)。结论对于初诊APL患者,应用ATO、ATRA联合小剂量蒽环类药物诱导治疗,与ATO、ATRA联合标准剂量蒽环类药物相比,疗效相当,且更为安全。