基于苯丙氨酸二肽自组装纳米结构的新型siRNA载体的研究

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目前,基因治疗的技术和方法在现代医学领域得到了广泛的应用和发展,被认为是未来医学发展的重点之一。RNA干扰(RNAi)作为一种重要的转录后基因沉默技术,由于其可以特异性的阻断哺乳动物细胞中目的基因的表达,使其成为基因治疗领域重要的实验技术。现阶段RNAi载体主要分为病毒型载体和非病毒型的载体两大部分。病毒型载体的转染效率较高,但是其具有较高的免疫原性,易于生成野生病毒,因而具有一定的危险性。非病毒型载体安全性较高,但是转染效率又不尽人意。因此RNAi技术成功的关键之一在于是否能够找到一种高效稳定又安全低毒的载体。本论文通过超分子自组装的方法,以苯丙氨酸二肽为原料,利用其在一定条件下能够自发组装成一定形貌的纳米结构即苯丙氨酸二肽纳米球(diphenylalanine peptide nanovesicles,DPNVs)的特点,探索其作为一种非病毒载体进行RNAi应用的可能性。本实验选取的能够稳定表达绿色荧光蛋白的细胞系的BG细胞,是由小鼠黑色素瘤细胞经过稳定转染而得。实验中设计一段针对绿色荧光蛋白的干扰序列(siRNA),再将组装好的苯丙氨酸二肽纳米材料与siRNA通过静电吸附作用相结合,探索其作为一种新型的siRNA传输载体在基因沉默中的作用,取得了良好的实验结果。
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