目的评价环磷酰胺(CTX)联合钙调磷酸酶抑制剂(CNI)和糖皮质激素治疗儿童难治性肾病综合征(RNS)的疗效及安全性。方法收集符合儿童难治性肾病综合征患儿11例,均在既往方案不缓解或者仍有频复发的基础上,CTX替换MMF,予以联合治疗,即激素+CTX+CNIs(包括TAC和CsA),分析随访3个月、6个月的部分缓解率、完全缓解率、复发情况及副反应发生率。结果缓解率:11例入组患儿,在3个月随访时11例患儿均达到部分缓解100%,9例患儿达到完全缓解81.8%,总缓解率为100%。6个月随访时,11例患儿均达到部分缓解100%,9例患儿达到完全缓解81.8%,总缓解率为100%。复发情况:11例患儿随访期间无复发(0次),与复发前相比:1.0(1.0-2.0)次,复发次数明显减少(z=-2.889,p=0.004)。副反应发生率:6例患儿出现毛发脱落(54.5%),2例患儿出现胃肠道症状(18.2%),2例患儿出现骨髓抑制(18.2%),1例患儿出现血压增高(9.1%),1例患儿出现尿酸增高(9.1%),1例患儿出现频发感染(9.1%)。结论CTX和CNIs与激素联合治疗儿童难治性肾病综合征疗效较好,可作为治疗儿童难治性肾病综合征的一种选择。毛发脱落、胃肠道反应及骨髓抑制发生率较血压增高、尿酸升高、频发感染较常见,但停用CTX后副反应均逐渐消失。