【摘 要】
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该论文在第一代腺病毒载体介导的人Ⅸ因子(hFIX)基因表达的基础上,开展了微小腺病毒载体基因治疗血友病B小鼠(FⅨ knock-out mouse)的研究.首先用缺失所有腺病毒结构基因、同
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该论文在第一代腺病毒载体介导的人Ⅸ因子(hFIX)基因表达的基础上,开展了微小腺病毒载体基因治疗血友病B小鼠(FⅨ knock-out mouse)的研究.首先用缺失所有腺病毒结构基因、同时携带狗Ⅸ因子基因(cFIX)和绿色荧光蛋白(GFP)基因的微小腺病毒载体(mini-Ad),进行离体和活体表达实验.为解决辅助病毒问题,我们引进了一各经过改进的使用Cre-loxP系统的微小腺病毒载体.结果说明,改进后的微小腺病毒载体和常规腺病毒载体以及改进前的微小腺病毒载体相比,Ⅸ因子表达时间延长,免疫反应降低,因而在血友病B基因治疗方面有良好的应用前景,为进一步的临床前研究奠定了基础.
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