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目的:探讨多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)患者以司莫司汀、白消安和依托泊苷作为预处理方案行自体造血干细胞移植(autologous stem cell transplantation,ASCT)的安全性及疗效分析。方法:对自2005年12月至2016年10月于浙江大学医学院附属第二医院和浙江省中医院行自体造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者进行回顾性分析,其中10例患者采用司莫司汀、白消安和依托泊苷(MeCCNU+Busulfan+VP16,MBV)方案行自体造血干细胞移植预处理(MBV组),15例患者采用大剂量马法兰(high-dose melphalan,HDM)行自体造血干细胞移植预处理(HDM组)。观察比较两种预处理方案的造血重建时间,毒性,移植后反应率及随访分析长期生存情况。结果:两组患者基本资料如性别比例、MM分型、ISS分期、Dufie-Salmon分期无显著差异,两组患者中接受包含≥2疗程硼替佐米、包含<2疗程硼替佐米诱导缓解化疗方案的患者比例亦无显著差异。两组患者移植前输注单个核细胞数、CD34阳性细胞数无显著差异。MBV组与HDM组比较,中位中性粒细胞植入时间分别为10(8-11)天和12(9-24)天,P<0.001,中位血小板植入时间分别为12(8-11)天和14(11-33)天,P=0.001,有显著统计学差异。两组患者预处理不良反应谱相似,差异无统计学意义,两组患者均无肝静脉阻塞病和移植早期相关死亡(transplant-relate mortality,TRM)发生。MBV组、HDM组患者移植前完全缓解率均为40%,移植后完全缓解率分别提高至60%和53.33%,差异无统计学意义。移植后对两组患者进行随访,MBV组患者移植后中位随访期23.9(7.7-34.1)月,其中3例(30%)患者出现疾病进展,余7例患者均为缓解状态。随访至2017年2月28日,有1例患者死于疾病进展,余9例患者存活。HDM组患者中位随访期42.2(10.7-95.2)月,其中10例(66.67%)患者出现疾病进展,随访至2017年2月28日,8例患者移植后死亡,除1例患者死于化脓性脑膜炎,余7例均死于疾病进展。MBV组与HDM组患者2年无进展生存(progress-free survival,PFS)分别为64%和66.7%,P=0.585,2年总生存(overall survival,OS)分别为和90%和80%,P=0.708,均无统计学差异。结论:以司莫司汀、白消安和依托泊苷预处理方案行自体造血干细胞移植是治疗多发性骨髓瘤安全有效的、耐受性好的的方法,其在多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞移植中的应用有待大样本前瞻性随机对照研究进一步证实。