分层的单边和双边混合设计下基于比例比的统计推断

来源 :重庆理工大学 | 被引量 : 0次 | 上传用户:lianglianghepan
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在生物医学的统计研究中,成对身体器官或身体成对部分的治疗数据,通常是单双边混合的数据,而且存在高度的组内相关性。此外,为了避免一些不同的因素所带来的混杂效应,还需要将这些因素看作分层变量,在分层设计下考虑其统计推断问题。因此,考虑分层设计下基于单双边混合的组内相关数据对两种治疗或方案的治愈率或成功率的统计推断是一个重要的研究问题。首先,考虑分层设计下的单双边混合数据,研究了基于比例比的各种简单有效的齐性检验过程,提出了基于比例比的七种齐性检验统计量,分别为Weighted-Least-Square(WLS)统计量、基于Mantel-Haenszel(MH)估计的检验统计量、基于对数变换的统计量,以及相应的对以上三个检验统计量进行对数变换的统计量和修正的Score检验统计量。考虑了基于这些检验统计量的大样本渐近的检验过程,以及在小样本下基于Bootstrap重抽样方法的检验过程。在此基础上,基于所提出的非独立模型假设下的WLS检验、基于MH估计的检验、基于对数变换的检验和修正的Score检验等齐性检验过程,从显著性检验的角度研究了试验所需要的样本量公式。模拟研究考察了每一种检验过程的犯第一类错误的概率和经验功效。模拟结果表明:在大样本的情况下,七个齐性检验过程在一般情况下都表现良好,在小样本下基于修正的Score检验统计量的表现较好,而小样本下基于Bootstrap重抽样的检验过程通常能很好地将其犯第一类错误的概率控制在名义水平附近,因此在实际应用中被推荐使用。基于上文提到的4个检验统计量的样本量公式的表现也是比较令人满意的。最后,用实际数据来验证本文所提出的方法的有效性。其次,在齐性假定下基于单双边混合试验设计下的合并数据,从置信区间的角度研究了两种治疗的治愈率之比的等价性评价问题,提出了Wald置信区间,基于Agresti-Coull方法修正的Wald置信区间,基于对数变换的置信区间,基于似然比检验的置信区间以及Bootstrap重抽样置信区间,通过模拟研究了各种置信区间的经验覆盖概率,经验区间宽度以及左、右非覆盖概率。结果表明:基于Agresti-Coull方法的修正Wald置信区间,基于对数变换的置信区间和Bootstrap重抽样置信区间即使在小样本下的经验覆盖概率都很接近置信水平,大样本下本文所提出的各种置信区间都有很好的覆盖性质;同时,基于对数变换的置信区间和Bootstrap重抽样置信区间具有对称的左右非覆盖概率因而具有良好的区间位置。此外,还结合了临床数据进一步验证所提出方法的有效性。
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