目的：探讨以硼替佐米+大剂量马法兰为预处理方案行自体造血干细胞移植(autologous stem cell transplantation,, ASCT)治疗多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)的安全性和临床疗效。方法：自2007年12月至2011年10月,本中心对19例接受ASCT的MM患者,采用大剂量CTX联合G-CSF动员外周造血干细胞,应用硼替佐米+大剂量马法兰(万珂1mg/m2-6、-3、+1、+4d;马法兰140mg/m2-2d)进行预处理,随访分析移植后反应率及长期生存情况。结果：(1)19例患者中,1例患者中性粒细胞在移植后19天植入,血小板植入原发失败,移植后7月再次予自体造血干细胞回输后恢复造血,余18例患者顺利获得了造血重建。中性粒细胞植入(≥0.5×109/L)的中位时间为14(12-19)天,血小板植入(≥20×109/L)的中位时间为14(9-∞)天。移植相关不良反应为感染性发热共9例,其中肺部感染2例,腹泻1例,牙龈炎1例,造血重建和对症治疗后均完全恢复。移植相关死亡率为0。(2)19例患者均于移植后1月进行全面评估,13例获得CR(68.42%),6例获得VGPR(31.58%),总有效率100%。中位随访22(4-51)个月,移植后复发8例(42.11%),其中4例进展,1例因疾病进展死亡。1年和3年OS率分别为94%和94%,1年和3年PFS率分别为89%和82%,移植相关死亡率为0。中位总生存(OS)期和无进展生存(PFS)期均尚未获得。(3)移植前获得CR组和VGPR+PR组间2年OS率和PFS率无统计学差异,初始治疗方案是否包含硼替佐米对OS率和PFS率无显著影响。结论：以硼替佐米+马法兰预处理方案行自体造血干细胞移植是治疗多发性骨髓瘤安全有效的方法,是否改善患者的长期生存尚需进一步观察研究。