地中海贫血是由于珠蛋白肽链合成受到部分或完全抑制,造成肽链合成不平衡所引起的一组遗传性溶血性贫血。其发病有地域性,是世界上发病率最高的遗传性疾病之一。我国长江以南各省发病率高,除广东、广西、海南等发病率最高外,贵州、云南、四川等地也是高发区。近年来,关于地中海贫血的研究日趋增多,但对于不同中医治法疗效机理的研究甚少。本文对近15年来中医药学对地中海贫血的验案报道及大规模临床实验研究,特别是结合现代中药药理学对其疗效机理等进行了综述,阐明中医药治疗的多靶点、整体综合效应。并对现代医学发病机制及分类、溶血机制、分子基础、治疗进展等进行了深入研究综述,指明了针对地中海贫血独特的遗传发病特点进行治疗,研制出高效低毒的新型复方制剂是今后中药治疗地中海贫血的发展方向。中医学认为本病病变的部位与五脏均有关,尤其以肾为主。肾为先天之本,藏精主骨生髓,若先天不足,必然肾精亏乏,而精血同源,精血可以互化,若肾精匾乏,精不足以化血,日久必然导致血虚。脾为后天之本、气血生化之源,后天赖先天滋养,先天不足,日久则气血生化乏源。其基本病因病机为先天禀赋不足,精血不充。临床上中医分型大致分为肝肾阴虚、脾肾阳虚、心脾两虚等三大类型。本临床研究旨在将45例确诊病例随机分为3组,根据辨证分别给予3种不同方药,3个月为1个疗程,观察治疗前后临床症状变化,检测血红蛋白(Hb)、红细胞(RBC)、网织红细胞(Ret)等血液学指标,观察中医辨证治疗中间型β-地中海贫血的临床疗效。结果发现：经3个月治疗后,患者临床症状明显改善,Hb、RBC、Ret等血液学指标明显提高,3组治疗前后Hb、RBC和Ret的差异均有统计学意义。这表明：3种方药对中间型β-地中海贫血均有较好疗效。本实验研究旨在以K562细胞为体外模型,用台盼蓝拒染法检测3种不同中医治法对K562细胞增殖的影响,用联苯胺染色方法、分光光度法检测3种不同中医治法诱导后血红蛋白细胞阳性率、细胞平均血红蛋白含量和细胞溶液中血红蛋白含量的变化,研究不同中医治法对人红白血病细胞株(K562)增殖抑制及定向红细胞分化的影响。结果发现：经不同中药治法在体外对K562细胞作用后,滋养肝肾、补益心脾组细胞生长明显受到抑制；经不同中药治法诱导后K562细胞的联苯胺染色阳性率增高,合成血红蛋白的量提高。这表明：滋养肝肾、补益心脾法在体外对K562细胞均有明显的增殖抑制作用,其中滋养肝肾法明显优于阳性对照羟基脲组；三种疗法均有诱导其向红系细胞分化的作用,其中滋养肝肾法明显优于阳性对照羟基脲组。