目的:通过文献收集,采用循证医学的方法对加减防己黄芪汤联合西药治疗成人原发性肾病综合征的有效性及安全性进行系统评价。方法:依据国际Cochrane协作网提供的系统评价方法,计算机检索清华同方期刊全文系列数据库即中国知网数据库、万方系列数据库、维普网中文科技期刊数据库、中国生物医学文献数据库、医学文献检索服务系统(Pubmed)及考克兰图书馆等。检索所有加减防己黄芪汤联合西药治疗成人原发性肾病综合征的随机对照试验,检索时限均为从建库至2018年1月,同时手工检索国内外相关专业杂志及会议资料。由两名评价者根据制定的纳入与排除标准,独立进行文献选择、资料提取、纳入研究质量评价等工作。交叉核对达成统一意见并没有异议后,用Meta分析的统计学方法对收集的数据进行处理,使用的软件为RevMan5.3。首先要对各纳入研究数据进行异质性分析,采用的方法为χ~2检验,检验标准为α=0.1,I~2=50%。如果P≥0.10且I~2≤50%,则提示各研究数据间没有明显的统计学异质性,可以采用固定效应模型进行分析。如果P<0.1和(或)I~2>50%,则提示各研究数据间统计学异质性较大,需要进一步分析异质性的来源,采用亚组分析或敏感性分析等方法进行处理;若不能找到明显的异质性来源,则可以采用随机效应模型进行分析。二次变量资料采用比值比为效应量;分析资料为连续性变量且测量方法或单位完全相同时,采用均数差为效应量,若不同时采用标准化均差为效应量。二次变量资料及连续性变量资料均用95%可信区间表示。结果:最终纳入13篇符合标准的文献,共计913例患者;所有纳入的文献均是中文文献,所有的研究均为随机对照试验。对照组均采用西医常规治疗方案包括激素免疫抑制、利尿、降蛋白尿、降脂、抗凝等;试验组均在对照组西医常规治疗方案基础上联用加减防己黄芪汤。Meta分析结果显示:临床总有效率方面,加减防己黄芪汤联合西药组优于单纯西药组[OR=3.27,95%CI(2.08,5.14),P<0.00001],差异具有统计学意义。观察的试验指标方面,无论是治疗后24小时尿蛋白定量[MD=-0.89,95%CI(-1.06,0.73),P<0.00001]、血浆白蛋白水平[MD=4.72,95%CI(3.94,5.51),P<0.00001]、总胆固醇[MD=-1.09,95%CI(-1.68,-0.49),P=0.0003]、甘油三脂[MD=-24.69,95%CI(-31.07,-18.31),P<0.00001]还是白细胞介素-6[MD=-24.69,95%CI(-31.07,-18.31),P<0.00001]及白细胞介素-8[MD=-27.64,95%CI(-39.43,-15.85),P<0.00001],加减防己黄芪汤联合西药组均优于单纯西药组,差异具有统计学意义。发表偏倚方面,以总有效率为例,用漏斗图的形式对纳入的13篇文献进行发表偏倚分析;结果提示可能存在潜在的发表偏倚。安全性方面,纳入的11篇文献中仅有2篇研究报道了试验过程中的不良反应或不良事件,其余9篇文献均未提及加减防己黄芪汤联合西药治疗过程中的不良反应问题;因资料数据不全,无法进行统计分析。讨论:本次研究结果显示加减防己黄芪汤联合西药治疗成人原发性肾病综合征能明显提高临床治疗总有效率、减少24h尿蛋白定量、提高血浆白蛋白水平、降低血脂改善体内脂质代谢紊乱及减低体内相关炎症因子的表达,值得临床推广运用。但是纳入研究的不良反应报道不规范或数据缺失,并没有对其安全性做出有效评价,其安全性有待进一步研究。由于纳入研究的文献质量一般,样本含量偏小,且发表偏倚结果显示存在一定发表偏倚,影响到上述结果的可信性,故本研究结果证据强度有限。未来仍然需要大样本、多中心的高质量随机对照试验来证实加减防己黄芪汤联合西药治疗成人原发性肾病综合征的有效性及安全性。