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目的: 探讨单日大剂量放线菌素D(Actinomycin D,Act-D)方案用于治疗低危妊娠滋养细胞肿瘤(low-risk gestational trophoblastic neoplasia,LRGTN)患者的疗效及安全性。 方法: 回顾性分析2012年1月至2016年12月北京协和医院183例接受单日大剂量Act-D方案治疗的LRGTN患者的临床资料,对不同临床特征进行统计学分析,随诊血清人绒毛膜促性腺激素(β-human chorionic gonadotropin,β-hCG)水平评价治疗效果,并根据美国国家癌症研究所-不良事件通用术语标准(NCI-CTCAE)评估化疗毒副反应的严重程度。 结果: 183例患者中,139例经单日大剂量Act-D方案治疗后达到血清学完全缓解,完全缓解率76.0%(139/183),总疗程平均(4.9±1.6)程(1~12程),中位数5程。不同临床特征中,治疗前β-hCG<103IU/L患者的完全缓解率明显高于β-hCG≥103IU/L的患者(84.7%和60%,P<0.001)。其余临床特征之间完全缓解率差异无统计学意义(P>0.05);44例患者因无效或耐药更改联合化疗方案后均完全缓解。所有患者严重毒副反应发生率仅0.5%(1/183)。患者病情完全缓解后平均随诊(8.6±7.3)个月,4例复发,复发率2.9%。 结论: 单日大剂量Act-D方案用于治疗LRGTN安全有效,且具备简便、经济、耐受性好等优点,可作为LRCTN的一线化疗用药。