背景难治性急性白血病(refractory acute leukemia,简称RAL)是现今国内外医学研究的热点。自90年代起,我科即开展了中医药及中西医结合抗RAL的研究。先期基础研究已证实:中药浙贝母提取的生物碱体外及动物实验均有逆转白血病多药耐药的生物活性。临床实验研究也表明:常规化疗方案配合复方浙贝颗粒用于急性难治性白血病的临床治疗,其临床完全缓解率明显高于对照组。作为一种中成药,复方浙贝颗粒在实验和临床中都发挥着重要的作用,但目前尚无关于它的中医证候疗效研究。本课题旨在通过对复方浙贝颗粒治疗RAL痰瘀互结证的疗效观察,从中医角度进一步探讨复方浙贝颗粒治疗难治性急性白血病的机理,为中医药提高RAL的临床疗效奠定基础。目的客观地评价复方浙贝颗粒治疗痰瘀互结证的临床疗效,从中医角度进一步探讨复方浙贝颗粒治疗RAL的作用机理,为提高RAL的临床疗效奠定基础,为中医临床辨证与辨病相结合治疗RAL提供参考。方法本课题为首发基金重大联合攻关项目“复方浙贝颗粒逆转急性白血病多药耐药临床研究”的后续课题。论文资料来源于上述课题中北京的3家三级甲等医院于2004年1月~2006年6月间所观察的31例难治性急性白血病患者。其中,自动中止治疗1例,资料不完整9例,共有21例可统计疗效。本课题采用随机双盲、多中心病例对照为研究方法,以“复方浙贝母颗粒”为治疗药物,以“麦芽颗粒”为对照药物,以RAL患者为研究对象,拟定规范的RAL诊断标准,统一制定临床研究方案和病例观察表,拟定统一的痰瘀互结证候疗效评估标准,进行围化疗期伍用复方浙贝颗粒治疗RAL的随机、双盲、多家医院同期参与的临床研究。随机进行药品编号及患者入组,两组大致比例为1∶1,使用标准化疗方案的同时,于化疗开始前3天加用盲态下的治疗组或对照组颗粒剂,每次1袋(10g),每日3次。除此以外,不加用任何具有逆转白血病MDR的中西药。所有病例均连续服药14天,以标准化疗疗程为一个治疗周期。若一个疗程无效,可随下一周期化疗继续服用受试颗粒剂,继续观察一个疗程,并记作另一人次。结果揭盲后发现,3家研究中心共收集RAL病例21例,治疗组11例,对照组10例。研究结果表明:①.两组患者性别、年龄等基线资料均衡可比。②痰瘀互结证候评分显示,两组有效病例分别为治疗组7例(63.6%)与对照组1例(10.0%);无效病例分别为治疗组4例(36.3%)与对照组9例(90%)。两组病例疗效有效性比较,经Fisher’s精确检验,P=0.024,具有统计学意义(P<0.05),治疗组优于对照组。说明伍用复方浙贝颗粒可减轻RAL患者的痰瘀互结证。结论围化疗期伍用复方浙贝颗粒治疗难治性急性白血病可减低患者的痰瘀互结证候评分,有效缓解患者的痰瘀互结证,其机理与RAL的痰瘀论治有关,值得进一步研究探讨。