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目的:造血干细胞移植(HSCT)和免疫抑制治疗(IST)是当前治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)及极重型再生障碍性贫血(v SAA)的主要方法,本研究整理本中心SAA患儿资料,分析SAA患儿HSCT和IST整体治疗的疗效、相关影响因素,并进行IST中抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)、抗人淋巴细胞免疫球蛋白(ALG)和HSCT中不同移植方式的并发症、疗效分析。方法:回顾性分析苏州大学附属儿童医院2009年2月至2017年11月诊断为SAA或VSAA、并接受HSCT或IST治疗的196例患儿的临床资料,其中男106例,女90例,HSCT组30例,IST组166例。根据患儿发病年龄、性别、疾病危险度、诊断至治疗间隔时间进行分层分析;比较分析其总体疗效(总体生存率);并分别比较HSCT和IST、r-ATG和p-ALG、HSCT不同移植方式疗效及其并发症,随访生存时间并进行相关分析。组间分析采用卡方检验。不同治疗方法患儿的总缓解率(OR)、5年总生存率(OS)和无进展生存期(PFS),使用Kaplan-Meier分析法。P<0.05作为差异有统计学意义。结果:1:HSCT组与IST组入组患儿相比较在年龄、性别方面均无统计学差异;在疾病严重程度、诊治间隔时间方面有统计学差异。2:196例患儿5-OS为98.3±1.0%,其中IST组93.3±4.6%,HSCT组99.4±0.6%,(P=0.07);5-PFS为72.7±3.7%,其中IST组69.3±4.2%,HSCT组93.3±4.6%,(P=0.031)。按年龄≤6岁和>6岁分组OR分别为70.31%、81.06%(P=0.136);按性别男性和女性分组OR分别为80.19%vs74.44%(P=0.436);按疾病严重程度SAA和v SAA分组OR分别为72.82%vs82.80%(P=0.048);按诊治间隔时间≤30天和>30天分组OR分别为82.31%vs54.88%(P=0.012)。初诊外周血常规计数,按PLT≤10×10~9/L和>10×10~9/L分组OR分别为73.47%vs78.91%,(P=0.577);按Hb≤60g/L和>60g/L分组OR分别为73.47%vs78.91%,(P=0.185);按ANC≤0.5×10~9/L和>0.5×10~9/L分组OR分别为80.73%vs73.111%,(P=0.179)。根据治疗后第6个月治疗是否缓解(OR)两组之比为92.14vs41.11%,(P=0.000)。3:HSCT组与IST组二组在3、6、9个月的血常规对比分析,P值均小于0.05;12个月的白细胞总数差异无统计学意义。二组在3、6、9、12个月的OR分别为93.33%vs52.41%、83.33%vs69.28%、86.67%vs71.08%、93.33%vs71.08%;P值分别为0.002、0.032、0.048、0.041。二组在初诊男性治疗组、女性治疗组、≤6岁治疗组、>6岁治疗组、SAA治疗组、v SAA治疗组、≤30天治疗组和>30天治疗组OR相比较分别为78.02%vs93.33%、70.67%vs93.33%、67.2%vs81.82%、77.88%vs100%、72.54%vs100%、78.13%vs93.1%、77.78%vs100%、65%vs92.31%,P值分别为0.215、0.069、0.470、0.023、0.515、0.132、0.352、0.029。二组感染发生率分别为18例(60.00%)、58例(35.92%),(P=0.386),主要为脓毒血症、肺部感染、真菌感染。其中两组疱疹病毒感染分别为7例(23.33%)、5例(3.01%),(P=0.000)。4:IST组,r-ATG组和p-ALG组5-PFS分别为69.6±5.2%、69.1±6.8%,(P=0.59)。二组3、6、9个月的血常规白细胞计值对比分析,P分别为0.012、0.015、0.043,差异有统计学意义,3、6、9个月时r-ATG组血白细胞恢复较p-ALG组慢;12个月的白细胞计值差异无统计学意义。ATG标准剂量组和ATG小剂量组5-PFS分别为73.5±5.4%Vs 49.0±14.8%,(P=0.246)。r-ATG和p-ALG应用时易出现类过敏反应,r-ATG组52例(50.49%),p-ALG组21例(33.33%%),(p=0.034),主要表现为发热、皮疹和头痛等;应用后主要不良反应为血清病样反应,r-ATG组64例(62.14%),p-ALG组38例(60.32%),(p=0.958),主要表现为发热、皮疹、头痛和关节肿痛等。5:HSCT组,同胞全相合(MSD)和非MSD 5-PFS分别为90.9±8.7%、94.7±5.1%(P=0.67);HSCT前已IST治疗和未IST治疗5-PFS分别为94.7±5.1%、90.9±8.7%,(P=0.70)。MSD、非MSD GVHD发生率为a GVHDⅠ度4例(33.33%)、7例(38.89%),(P=0.826),Ⅱ度及以上2例(16.67%)、8例(44.44%),(P=0.023);c GVHD2例(16.67%)、10例(55.56%),(P=0.004)。HSCT前已IST和未IST治疗出现GVHD的发生率为a GVHDⅠ度4例(40.00%)、7例(35.00%),(P=0.848),Ⅱ度及以上4例(40.00%)、6例(30.00%),(P=0.187);c GVHD3例(30.00%)、9例(45.00%),(P=0.192)。结论(1):HSCT较IST治疗总体疗效好,遗憾是没有对生存质量及医疗费用比较。(2):初诊性别、年龄、初诊外周血常规对预后无影响,而初诊疾病危险度高、诊治间隔时间长、治疗第6个月反应差是预后的危险因素;HSCT较IST治疗血象恢复快,但感染发生率相当。(3):r-ATG和p-ALG治疗的总体疗效相当但前者治疗后前9个月白细胞计值恢复慢,且更容易出现类过敏反应;两组治疗后出现血清病样反应的发生率相当。(4):HSCT供体选择、治疗前有无IST治疗与总体疗效无明显相关性,但发生Ⅱ度及以上a GVHD及c GVHD率MSD明显低。