目的:通过前瞻性、随机对照临床试验和动物实验探究抗血管内皮生长因子（vascular endothelial growth factor,VEGF）药物通过视网膜下和玻璃体腔两种注射方式在玻璃体切除眼中的药代动力学特点及治疗效果。方法:本研究分为动物实验和临床试验两部分。动物实验纳入新西兰白兔30只,随机分为五组:A组为视网膜下注射+硅油组（n=6）、B组为玻璃体腔注射+硅油组（n=6）、C组为视网膜下注射+BSS组（n=6）、D组为玻璃体腔注射+BSS组（n=6）以及E组为单纯玻璃体腔注射对照组（n=6）。在注射抗VEGF药物后第1、3、7、14和28天采集房水标本,并在第28天取兔眼视网膜。临床试验纳入需要进行玻璃体切除术的增殖性糖尿病视网膜病变患者,根据眼内填充物质和注射部位的不同分为三组,将患眼随机纳入:视网膜下注射+硅油组（n=8）、玻璃体腔注射+硅油组（n=8）和玻璃体腔注射+BSS组（n=8）。在注射抗VEGF药物后第1、3、7、14和28天进行眼科检查以及房水标本的采集。所有房水和视网膜样本均酶联免疫吸附法（enzyme-linked immunosorbent assay,ELISA）进行药物浓度检测,并进行药物代谢动力学分析。结果:动物实验结果可知,比较术后4周的药物浓度,A组房水显著高于B组（P=0.012）,C组显著高于D组（P＜0.001）;比较注射后28天视网膜上药物浓度,A组显著高于B组（P=0.005）,C组显著高于D两组（P=0.001）;A、B两组房水中的药物消除相半衰期分别为5.86±0.93天和3.77±0.88天,存在显著差异（P=0.006）;C、D两组分别为11.23±5.18天和4.04±0.61天,也存在显著差异（P=0.019）。临床试验结果可知,术后4周视网膜下注射+硅油组的房水药物浓度显著高于玻璃体腔注射+硅油组（P=0.001）;视网膜下注射+硅油组的房水药物平均滞留时间显著长于玻璃体腔注射+硅油组（P＜0.001）和玻璃体腔注射+BSS组（P＜0.001）。视网膜下注射+硅油组术后6个月的BCVA与术前相比,有显著提高（P=0.025）。结论:对于需要玻璃体切除术联合抗VEGF治疗的患者,术中视网膜下注射可使眼内维持较高的药物水平并延长药物作用时间,可有利于患者视力恢复。