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目的:比较成人急性髓细胞白血病第一次完全缓解(AML-CR1)后行自体造血干细胞移植(Auto-HSCT)与异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)的疗效,分析影响临床预后的因素。方法:对2000年5月～2008年7月在我院行造血干细胞移植治疗的51例成人AML-CR1的患者进行分析,患者中男性25例、女性26例,中位年龄36.6岁(15～60岁)。按治疗方式分为Auto-HSCT组18例和Allo-HSCT组33例,其中Allo-HSCT组进一步分为血缘相关供者组(MRD)和无血缘相关供者组(MUD)。中枢神经系统白血病(CNSL)的预防:常规定期给予甲氨蝶呤(MTX)、阿糖胞苷(Ara-C)、地塞米松(Dex)两联或三联鞘内注射。预处理方案:Auto-HSCT组中2例采用全身照射(TBI)的方案,16例采用马利兰(BU)、阿糖胞苷(Ara-C)、环磷酰胺(CY)组成的MAC方案做预处理。Allo-HSCT组2例采用TBI方案做预处理,31例采用以BU和CY为基础的BU/CY预处理方案。对各组患者的临床特征及治疗转归进行回顾性研究,计量资料采用t检验。采用Kaplan-Meier法计算生存率、绘制生存曲线。生存率的比较用log-rank方法检验,用COX回归模型进行多因素预后分析。所有患者随访至2008年11月1日,中位随访时间29.7月。结果:51例患者均获得造血重建。Auto-HSCT组与Allo-HSCT组造血重建时间比较具有统计学意义(P <0.05)。MRD组与MUD组造血重建时间比较无统计学意义(P >0.05)。18例Auto-HSCT组与33例Allo-HSCT组比较,移植后3年预期无白血病生存率(LFS)分别为65%和63%,两组比较差异无统计学意义(P >0.05);复发率(RR)分别为30%和17%,两组比较差异有统计学意义(P <0.05);移植相关死亡率(TRM)分别为6%和28%,两组比较差异有统计学意义(P <0.05)。Allo-HSCT组中MRD组和MUD组3年LFS分别为:63%和67%,两组比较差异无统计学意义(P >0.05);复发率(RR),MRD组为17%,MUD组无复发,两组比较差异无统计学意义(P >0.05);移植相关死亡率(TRM)分别为24%和33%,两组比较差异无统计学意义(P >0.05)。多因素分析显示移植前患者的年龄、获得缓解的疗程数和缓解后巩固疗治疗的程数是影响预后的因素。结论: AML-CR1期行造血干细胞移植,Auto-HSCT组与Allo-HSCT组(总体)长期LFS相近;Auto-HSCT组RR高于Allo-HSCT组,TRM低于Allo-HSCT组。Allo-HSCT组中MRD组和MUD组长期LFS、RR和TMR均相近。移植前患者的年龄、获得缓解的疗程数和缓解后巩固疗治疗的程数是影响预后的因素。Auto-HSCT作为AML-CR1期的首选方案可获得较好的疗效。