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目的： 1.研究重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)对生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)及特发性矮身材(idiopathic short stature,ISS)患儿的身高增长治疗效果,并且建立rhGH身高疗效预测模型,为临床治疗提供依据.2.研究、分析rhGH与聚乙二醇重组人生长激素(Polyethylene glycol recombinant human growth hormone,PEG-rhGH)对GHD患儿的疗效对比. 方法： 收集2016年12月-2018年02月就诊于天津医科大学总医院儿科内分泌门诊的141例符合矮身材标准的儿童资料,对其年龄、病因、性别进行分析.接受治疗且坚持随访超过6个月的GHD和ISS患儿共103例,其中前瞻性收集应用PEG-rhGH的患儿15例;前瞻性收集应用短效rhGH治疗的患儿共24例;回顾性收集应用短效rhGH治疗的患儿共64例(GHD组38例,ISS组26例),观察身高(height,Ht)、生长速率(growth velocity,GV)、身高SDS(height standard deviation of points,HtSDS)等指标.经过变量筛选,采用多元线性回归方法建立rhGH身高增长预测模型,并前瞻性观察24例矮身材患儿,对预测模型进行验证.根据应用短效rhGH还是PEG-rhGH治疗,将GHD患儿分为rhGH组及PEG-rhGH组,并研究分析两组治疗效果. 结果： 1.矮身材儿童男女比例约为3∶2.ISS最多,约占49.62%,GHD儿童占44.44%.以4~6岁儿童及6~青春期前居多. 2.ISS组和GHD组,经rhGH治疗GV均较前明显增加,且治疗前3个月快于治疗4-6个月,差异具有统计学意义(P<0.05). 3.无论是rhGH治疗前后,GHD和ISS两组身高增长对比,差异均无统计学意义(P>0.05). 4.应用24例矮身材患儿资料对预测模型进行验证,经rhGH治疗6个月后GV实测值与预测值分别为(10.70±3.08)cm/年、(11.57±1.76)cm/年,二者差异无统计学意义(P>0.05). 5.PEG-rhGH可以显著改善GHD患儿身高,且生长指标高于rhGH组,差异具有统计学意义(P<0.05). 6.PEG-rhGH治疗前3个月生长指标高于4-6个月,但差异无统计学意义(P>0.05). 7.无论是短效rhGH还是PEG-rhGH治疗,空腹葡萄糖(fasting glucose,Glu)、胰岛素样生长因子-1(Insulin-like growth factor,IGF-1)均呈上升趋势,且差异均具有统计学意义(P<0.05). 结论： 1.短效rhGH可以有效改善GHD、ISS患儿身高,治疗前6个月两组治疗效果无差异. 2.短效rhGH治疗前3个月效果优于4-6个月效果. 3.PEG-rhGH可以有效改善GHD患儿身高,且4-6个月疗效较前没有减低. 4.建立的预测模型拟合度高,有应用价值. 5.整体来看,PEG-rhGH及rhGH均无明显不良反应,具有一定安全性.