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第一部分他克莫司治疗视神经脊髓炎谱系疾病的有效性和安全性评价目的:本临床研究尝试:⑴了解他克莫司在治疗NMOSD上的有效性和安全性;⑵分析复发相关的危险因素。方法学:回顾性研究2011年1月1日至2016年10月1日就诊于华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科且接受他克莫司治疗至少6个月的NMOSD患者。所有患者的诊断都依据2015年NMOSD诊断标准国际共识。所有患者在治疗前都进行血清AQP4-IgG滴度测定。采用IBM SPSS Statistics对患者的年复发率（ARR）和神经功能残疾程度（EDSS评分）以及复发危险因素等进行统计学分析,连续变量和分类变量分别采用Mann-Whitney U检验法和Fisher精确检验法,治疗前后的ARR和EDSS评分的比较则采用Wilcoxon符号秩检验,使用Kaplan-Meier法对血清AQP4-IgG滴度和复发风险进行分析,Cox比例风险回归模型则用于他克莫司治疗后复发相关危险因素的探索。P<0.05时差异被认为有统计学意义。结果:一共有25名NMOSD患者纳入了本研究。他克莫司治疗可以降低86.2%的年复发率,并可以显著改善患者的EDSS评分（治疗前EDSS vs治疗后EDSS:4.5 vs2.3;P<0.001）,Kaplan-Meier法分析显示复发与治疗前患者血清AQP4-IgG滴度相关（P=0.028）,而Cox比例风险回归模型的单因素分析表明高血清AQP4-IgG滴度（≥1:64）的患者与低滴度（<1:64）的患者相比,可能有着较高的复发风险(HR:5.665;CI95:1.012-31.705;P=0.048),而调整后的多因素分析并未显示出统计学差异（P=0.061）。结论:他克莫司可以显著减少NMOSD患者的复发,并改善患者的神经功能残疾程度。他克莫司治疗后患者的复发可能与治疗前患者血清AQP4-IgG滴度相关,血清AQP4-IgG滴度可能是预测患者复发的一个重要因素。第二部分他克莫司与硫唑嘌呤在治疗视神经脊髓炎谱系疾病中的疗效和安全性对比目的:本临床对照研究尝试了解在治疗NMOSD中,他克莫司与硫唑嘌呤在疗效和安全性上的差异。方法学:回顾性研究2011年1月1日至2016年10月1日就诊于华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科且接受硫唑嘌呤治疗至少6个月的NMOSD患者。所有患者的诊断都依据2015年NMOSD诊断标准国际共识。记录这些患者的基本信息、年复发率（ARR）和神经功能残疾程度（EDSS）以及不良事件等,并将这些指标与同期使用他克莫司治疗的患者进行比较。采用IBM SPSS Statistics进行统计学分析。连续变量和分类变量分别采用Mann-Whitney U检验法和Fisher精确检验法。P<0.05时差异被认为有统计学意义。结果:硫唑嘌呤组一共纳入了29名NMOSD患者。结果显示硫唑嘌呤可以显著降低NMOSD患者的ARR达77.8%（P<0.001）,但EDSS评分改善不明显,仅下降9.3%（P=0.329）。在无复发率和EDSS评分稳定或改善方面,他克莫司组的患者均优于硫唑嘌呤组（无复发率:72%vs 48%,P=0.1;稳定或改善的EDSS评分:96%vs 62%,P=0.003）。他克莫司组66.7%的复发发生在开始治疗的7个月内,而硫唑嘌呤组的复发只有39.1%在7个月内。硫唑嘌呤组在总不良事件或严重的不良事件方面均高于他克莫司组,但尚未达到统计学差异（P=0.223;P=0.056）。结论:他克莫司和硫唑嘌呤均可以显著减少NMOSD患者的复发,但在神经功能残疾改善方面,他克莫司要优于硫唑嘌呤。他克莫司可能较硫唑嘌呤起效更快。他克莫司相对于硫唑嘌呤在药物不良事件方面也可能具有一定的优势。