糖尿病逐渐成为严重危害人类生命和健康的慢性疾病,有预测显示到2030年全球该疾病患者人数将超过5.5亿。降血糖新药的研发和科学、准确地评估新药疗效关乎人类生命与健康,意义重大。本文研究的主要内容是某药厂针对2型糖尿病研发的降血糖新药的疗效评估。疗效评估包括两方面:一是完整治疗结束后新药治疗效应的评估;二是治疗期间不同时间段、不同患者之间的疗效差异评估。在生物统计学中,新药疗效评估通常采用临床试验的方法。本文第一章介绍了临床生物统计学评估药效的主要步骤和方法,以及目前降血糖新药疗效评估中的问题和挑战、最新国内外研究进展。在第二章,鉴于临床试验中随机化分组会造成不可避免的组间不平衡并且该不平衡性会对治疗效应的评估产生影响,本文针对临床生物统计学中使用最广泛的随机对照试验,提出完整的衡量组间不平衡性的步骤和方法,并通过蒙特卡洛模拟方法给出不同程度的不平衡性在不同疗效评估模型中对治疗效应评估的影响。在临床试验结束后的治疗效应的评估中,模型的选择是重要环节之一。在第二章本文结合随机化分组信息,将四类治疗效应评估模型进行比较,从理论上给出不同情况应该如何选择模型和在哪些情况下,即便没有选择最恰当的分析模型仍然可以得到治疗效应的渐进无偏估计,不影响疗效分析结果。最后,通过蒙特卡洛模拟试验对不同治疗效应、基线效应和样本量情况下的模型进行比较。比较的疗效评估模型包括线性模型、非线性模型和将连续型基线值转化为类别型基线值的线性模型。在第三章,本文对降血糖新药临床试验结束后的治疗效应进行评估。首先对该项临床试验进行介绍和数据说明,再利用第二章提到的四类模型对临床试验数据进行治疗效应的评估和对比。最后利用最优模型并考虑分组不平衡性对该新药的治疗效应进行评估。结论表明患者服用降血糖新药24周后糖化血红蛋白平均下降0.52%。在第四章,考虑新药疗效随时间的变化情况和不同患者之间可能存在的疗效差异。与传统疗效分析不同的是,本文建立纵向数据分层模型对药效进行评估。结果表明该药疗效显著,接受治疗的患者糖化血红蛋白平均每六周下降0.187%。不同性别、年龄段和不同患病程度的患者之间治疗效应没有显著差异。病情严重的患者(HbA1c>8.5%)糖化血红蛋白下降速率高于病情较轻(HbA1c<8.5%)的患者。最后,第五章对本文的结论加以总结和概括,并提出了后续工作与研究展望。