竞争风险存在下组间疗效比较的非参数检验方法研究

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背景针对竞争风险型数据部分分布风险率(SDH)不满足比例假定,特别是当两组累积发生率(CIF)曲线出现交叉,现有组间整体差异检验法的效能较低且适应性均不佳,因此提出不依赖假定的检验法显得尤为必要。此时相比于检验整体差异,研究者也可能更感兴趣的是比较某个特殊意义时刻点或某任意时间段区域上组间CIF差异,以便发现点上或长短期的差异,也同样需要新的方法。目的提出不依赖于SDH成比例假定的新整体检验法,基于其进一步提出新检验法以提高其适应性和效能。针对某时刻点上差异检验,提出多种固定点检验法,同时对多种点置信区间进行探讨。针对任意时段的长短期效应检验,提出多种不同长期检验法。通过Monte Carlo模拟,分别综合比较上述各类检验法的统计性能以评价其稳健性和适用性,为研究者提供检验法的合理选择策略。方法针对整体差异检验,提出基于两组CIF曲线间面积差值绝对值的面积检验法,并提出基于统计量绝对值中最大值的组合检验法和分两阶段检验的两阶段检验法。比较具个特殊意义时刻点上效果差异,提出基于Gaynor方差和Aalen方差,对CIF未转换、对数、双对数、反正弦平方根或逻辑转换的固定点检验法,同时构造5种置信区间并进行模拟评价,也介绍基于伪值广义线性模型的固定点检验。针对某段区域上的差异检验则发展相应的长期检验法,对时刻点信息和时刻点之后区域信息进行线性组合,区域信息检验采用GY、PM和RY检验,同时对提出的面积检验推广到长期检验法中。结果针对整体差异的检验,成比例时新提出置换面积检验、PM、KS和RY检验效能较低,其余新旧方法均具有较佳效能;不成比例时,新提出的面积、置换面积、组合和两阶段检验及KS和RY均具有较高效能。两阶段检验具有较佳的适应性。固定点检验法中基于Gaynor方差的Pointloglog和基于Aalen方差的Pointarcsin检验相对于其余检验具有合理I类错误和较高效能。点置信区间中CIline(经典)上限可能出现异常越界,只有CIloglog显得最为稳健可靠,其余显得相对保守或激进。长期检验法中提出的区间面积检验法均有较高效能,LongGray和LongRenyi检验有相对近似的效能。结论在对数据分析之前需要先绘制CIF曲线图并同时进行SDH成比例假定,成比例时可优先选择LG1、LG2、GY、Li1、Li2、Li3检验法,新提出的面积、组合和两阶段检验也适用。反之则建议优先使用两阶段和组合检验法,其次是面积和置换面积法。除对整体进行检验,也建议关注其长短期效应或时刻点上差异,使用相应长期检验法和基于Gaynor方差的Pointloglog和基于Aalen方差的Pointaresin 检验法。
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