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目的:了解急性早幼粒细胞白血病(APL)临床特点及亚砷酸、维甲酸联合不同蒽环类化疗药物进行诱导的近期与远期疗效。方法:回顾分析山西医科大学第一临床医学院血液科2005年-2015年确诊、治疗的70例APL患者,分析其临床特点,比较亚砷酸、维甲酸联合柔红霉素及亚砷酸、维甲酸联合去甲氧柔红霉素化疗的疗效,比较其完全缓解率(CRR)、达缓解时间、早期死亡(ED)率、不良反应发生率。用SPSS16.0软件进行统计学分析,组间比较采用x2检验或Fisher精确概率检验或秩和检验。用KM法行生存分析比较,绘制生存曲线。结果:1.70例APL患者的临床特点:70例初发患者中男性32例(45.7%),女性38例(54.29%)。发病年龄最小者仅为16岁,最大者71岁,平均发病年龄34.53±14.76岁,就诊原因主要为出血65例(92.86%)。初诊时高危患者20例(28.6%),中低危患者50例(71.2%)。骨髓特点:早幼粒细胞比例均为80%以上,POX染色均为强阳性,骨髓增生活跃者、明显增生者、极度活跃者分别为15例(21.43%)、32例(44.29%)、23例(34.29%)。形态学早幼粒细胞内颗粒为粗颗粒者68例(97.14%),细颗粒者例2人(2.86%)。染色体检查典型的染色体异t(15;17)(q22;q21)64例(91.43%)。PML/RARα融合基因:S型患者14例(35.9%),L型患者25例(64.1%)。免疫分型:70例患者均表达CD33(100%);CD13、CD38、CMPO、CD117、CD64表达较多,分别为69例(98.57%)、57例(81.47%)、58例(82.86%)、52例(74.29%)、37例(52.86%)。2.两组疗效比较:亚砷酸、维甲酸联合柔红霉素组41例,联合去甲氧柔红霉素组15例,达完全缓解时间:联合柔红霉素诱导组32天,时间长于联合去甲氧柔红霉素诱导组27天,差异有统计学意义(P=0.038);完全缓解率:联合柔红霉素诱导治疗组34例(82.93%),联合去甲氧柔红霉素组诱导治疗组缓解率14例(93.33%),P=0.428,差异无统计学意义;早期死亡率:联合柔红霉素诱导组早期死亡率为4例(9.76%),联合去甲氧柔红霉素诱导组早期死亡率1例(6.67%),P=1.000,差异无统计学意义;三年总生存率:联合柔红霉素诱导组三年总生存率85.37%,联合去甲氧柔红霉素诱导组三年总生存率93.33%,P=1.000,差异无统计学意义;比较二组生存分析曲线,Log Rank值为0.128,差异无统计学意义。3.不良反应比较:联合柔红霉素诱导治疗组肝脏毒性发生率、感染率分别为30例(73.2%)、28例(68.3%),高于联合去甲氧柔红霉素组诱导治疗组6例(40.0%)、5例(33.3%),差异有统计学意义(P=0.030,P=0.031);联合柔红霉素诱导治疗组心脏毒性发生率为6例(14.6%),联合去甲氧柔红霉素组诱导治疗组心脏毒性发生率为1例(6.67%),P=0.661差异无统计学意义;联合柔红霉素诱导治疗组维甲酸综合症发生率为5例(12.2%),联合去甲氧柔红霉素组诱导治疗组维甲酸综合症发生率缓解率为1例(6.67%),P=1.000,差异无统计学意义。结论:1.APL具有特异的染色体核型异常,各年龄段均有发病,但多见于中青年人,以出血为主要表现,骨髓细胞形态表现以粗颗粒的早幼粒细胞为主;APL患者多表达CD33、CD13、cMPO、CD38、CD117、CD64,少部分患者表达HLA-DR、CD34、CD15、CD2。2.APL的诱导缓解治疗中,亚砷酸、维甲酸联合去甲氧柔红霉素治疗组达完全缓解时间短于联合柔红霉素治疗组,同时肝脏毒性及感染率发生率低。而两组比较,在完全缓解率、早期死亡率、3年总生存率、心脏毒性发生率、维甲酸综合症发生率这几方面无统计学差异。