目的:观察三七总皂甙治疗慢性肾功能衰竭(非尿毒症期)的临床疗效及其对5/6肾切除大鼠肾功能和结构的保护作用,并探讨其作用机理。方法:1.60例符合慢性肾功能衰竭(非尿毒症期)的患者,随机分为试验组和对照组各30例,试验组用三七总皂甙的提取物血栓通粉针(0.45g/次,每日一次);对照组予百令胶囊(1.0g/次,一日3次),治疗两个月,观察治疗前后两组的血红蛋白、24小时尿蛋白定量、肾功能、甲状旁腺激素(PTH)、N-已酰-β-氨基葡萄糖苷酶(NAG)的变化。2.将40只雄性Wistar大鼠随即分为5组:正常对照组、模型组、三七总皂甙高剂量组(简称高剂量组)、三七总皂甙低剂量组(简称低剂量组)、百令胶囊组(简称对照组),共5组,每组8只,分别给与相应浓度和剂量的药物,观察大鼠的尿蛋白、肾功能和肾脏病理改变。结果:经两个月治疗后试验组患者的肾功能明显改善(P<0.05～0.01)尿蛋白明显减少、血红蛋白明显升高(P<0.05～0.01),而PTH、NAG酶无明显下降(P>0.05)。2.三七总皂甙能明显减少5/6肾切除大鼠的尿蛋白(P<0.05),调节了TIMP-2、MMP-2的在肾组织的表达(P <0.05),抑制了肾组织中的FN、ColⅣ(P<0.01),减轻肾小球硬化。结论:1.三七总皂甙是治疗慢性肾功能衰竭(非尿毒症期)的有效药物,具有改善肾功能,减少尿蛋白和纠正贫血的作用。2.三七总皂甙具有保护5/6肾切除大鼠肾功能和减轻肾脏病理损伤的作用,其机制可能与减少尿蛋白,调节基质金属蛋白酶(MMP)-2、金属蛋白酶组织抑制物(TIMP)-2、Ⅳ型胶原(ColⅣ)、纤维连接蛋白(FN)在肾脏的表达从而减轻肾小球硬化有关。