癌症（cancer）是一种常见的疾病，在临床医学中通常因为诊断发现较晚错过了最佳治疗时机而严重威胁着人类的生命安全。目前在我国癌症已经超过其它所有疾病成为排名第一的杀手。据肿瘤学家估计，假若能实现毫米级别及以下的早期癌症诊断并及时治疗，癌症的治愈率将能提高到80%-90%。因此，实现癌症的早期诊断和治疗已经成为现代生物医学研究领域中的一项重大课题。近几十年来人们对肿瘤发生、发展过程了解不断深入，在这方面的研究取得了很大进展，尤其是随着纳米科学与纳米技术的快速发展和成熟，研究人员相继提出了一系列可以用于癌症早期诊断和治疗的纳米平台，如磷脂囊泡、聚合物纳米材料、介孔硅纳米粒子、磁性纳米粒子、半导体量子点以及上转换发光纳米粒子等等。这些具有肿瘤靶向输运标记功能的纳米材料为实现癌症的早期诊断和治疗带来了新的希望。稀土掺杂上转换发光纳米粒子（UCNPs）是一类能够吸收长波长近红外光子，而发射短波长紫外可见光子的新型发光材料，和传统的有机染料（Dye）、半导体量子点（QDs）等下转换荧光材料相比，上转换纳米粒子通过近红外光激发，因此在生物标记和成像应用中呈现出一系列独特的优点：对生物组织损伤小、具有较深组织穿透能力、没有背景荧光噪声干扰、成像灵敏度高以及不存在光漂白效应等。除此之外，上转换纳米粒子本身还具有很高的化学稳定性，生物体系毒性较低，因此在生物医学领域，尤其在癌症的诊断与治疗领域引起了广泛的研究兴趣。目前人们已经在上转换发光纳米粒子的合成与制备、表面修饰改性、生物功能化、生物安全性、细胞标记、活体成像、多模态成像、光动力治疗、以及成像引导下的癌症治疗等许多领域展开了一系列深入的研究和探索。但是这些研究中还存在着一些问题，如纳米粒子的水溶性差、表面生物功能化后的稳定性差、肿瘤靶向性差等等。本论文中，我们通过改进合成条件，利用高温热分解方法制得了尺寸分布均一、结晶性能良好、发光效率极高的六方相NaYF₄:Yb³⁺,Er³⁺稀土上转换发光纳米粒子；并采用配体交换方法对纳米粒子进行了表面修饰改性，使其具有了优异的水溶性和生物相容性。在此基础上，我们通过共价偶联方式对纳米粒子进行了一系列的生物功能化修饰和研究：构建了一种具有多重功能的上转换发光复合纳米粒子，并实现了对体外肿瘤细胞的靶向标记和光动力治疗；提出了一种体外培养三维多细胞肿瘤球的方法并利用抗体标记的上转换纳米粒子对其进行了特异性发光标记。此外，我们还对上转换成像过程中的一些具体问题进行了深入探讨，运用蒙特卡洛方法模拟了激发光和不同波长上转换发射光在组织中的传输情况。主要研究成果概括如下：（1）利用高温热分解方法制备了尺寸分布均一，结晶性能良好，上转换发光效率极高的六方相NaYF₄:Yb³⁺,Er³⁺上转换纳米粒子，并利用小分子量的氨基磷酸（AEP）作为配体成功实现了纳米粒子从油相到水相的转移。使纳米粒子具备了非常好的水溶性和生物相容性，为下一步的生物功能化和应用奠定了坚实的基础。（2）基于AEP功能化的NaYF₄:Yb³⁺,Er³⁺上转换纳米粒子，通过共价偶联的方法将光敏剂分子孟加拉玫瑰红（RB）、靶向分子叶酸（FA）以及聚乙二醇分子（PEG）修饰到纳米粒子表面，构建了一种同时具有肿瘤靶向标记功能和光动力治疗功能的上转换复合纳米平台，大大提高了光敏剂药物的装载量、上转换到光敏剂的能量传递效率以及单态氧的产率。然后利用人绒毛膜癌JAR细胞系对这种多功能上转换复合纳米平台的生物相容性、靶向标记能力、光动力杀伤效果等进行了深入的研究。（3）以人乳腺癌细胞系MCF-7为模型，建立了一种简单的体外三维多细胞肿瘤球（multicellular tumor spheroids，MCTS）培养技术，与传统的二维细胞培养技术相比，三维多细胞肿瘤球能更好的模拟肿瘤在体内的生长状态。通过EDC缩合方式制备了抗雌激素受体（ER-α）抗体功能化的NaYF₄:Yb³⁺,Er³⁺上转换发光复合纳米粒子，并实现了对人乳腺癌MCF-7三维多细胞肿瘤球的靶向标记。（4）利用蒙特卡洛（Monte Carlo）方法模拟了上转换发光纳米粒子在组织成像和光动力治疗应用中光的传输过程，主要是近红外激发光（980nm）进入组织后的能流率分布情况和组织穿透深度，以及不同波长（540nm,650nm,800nm）的上转换发射光在组织内的传播情况，证明了上转换发光尤其是Tm掺杂的800nm近红外发光在组织成像中具有最深的穿透深度。综上所述，本论文对稀土掺杂上转换发光纳米材料的合成、表面修饰、生物功能化、以及在癌细胞中的标记成像和治疗等多方面进行了系统深入的研究，为早日实现对癌症的早期诊断和治疗做出了重要的贡献。