【摘 要】
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研究目的：1、该研究拟通过RT-PCR法、基因克隆、亚克隆技术构建人类AADC基因的真核表达载体.2、探讨质粒DNA脂质体复合物裸基因直接转染脑细胞技术在基因治疗中的有效性及安全
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研究目的：1、该研究拟通过RT-PCR法、基因克隆、亚克隆技术构建人类AADC基因的真核表达载体.2、探讨质粒DNA脂质体复合物裸基因直接转染脑细胞技术在基因治疗中的有效性及安全性.3、采用免疫组织化学的方法检测基因在脑内的表达.4、进一步观察脑内补充AADC对PD大鼠模型行为学的改善并观察其对L-dopa治疗剂量的影响.结论和意义：1、在国内首次成功的克隆了人类神经元性AADC基因,并将其构建于真核表达载体上.将有利于进一步研究其在神经组织中的表达及调控机制,并为帕金森病及其它多巴胺功能缺乏性疾病的基因治疗打下物质基础.2、脑内移植AADC基因在一定程度上改善了模型动物的行为,证明AADC基因可作为基因治疗帕金森病的理想基因之一.3、脑内移植AADC基因后可大大降低外源性L-dopa的用量,对于延缓并阻止长期使用L-dopa所产生的副作用具有重要的意义.4、脂质体介导的裸基因脑内移植技术具有安全、无毒性、无致瘤性的优点,为基因治疗帕金森病提供了一种崭新的手段.
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