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目的:30例儿童LN患者接受环磷酰胺治疗,首次用药后在多个时间点采血,检测血药浓度,计算药代动力学参数。记录临床指标和评价治疗效果、药物不良反应,分析影响药代动学和治疗效果、不良反应的因素,从而前期进行干预,提高治疗效果和降低不良反应。方法:本研究收集2014年1月至2016年12月在天津市儿童医院免疫科住院接受治疗的儿童LN患者30例,所有患者均为初发病例,详细记录患者信息,治疗前采集临床指标。所有患者均接受激素和环磷酰胺治疗,首次静脉输注环磷酰胺后采血,采血点为输注结束后0.5h、1h、4h、12h、24h、36h。色谱柱为Hypersil ODS-2 C18柱,流动相为乙腈-水（体积比为30:70）,流速为1.0 ml/min,柱温为30℃,检测波长为195 nm,进样量为20μl。以异环磷酰胺为内标,血浆样品经甲醇沉淀蛋白、离心取上清液进样检测。建立高效液相色谱（HPLC）法来监测环磷酰胺的各个时间点血药浓度,计算药代动力学参数。所有患者随访24周,同时评价患者血浆白蛋白（ALB）、24小时尿蛋白定量、血肌酐（Scr）、补体3（C3）、临床缓解情况和SLEDAI评分。应用统计学方法,证实激素联合环磷酰胺治疗有效,分析影响药代动力学结果的临床指标,并分析药代动力学结果和治疗效果、不良反应之间的关系。从而前期预测治疗效果、采取临床干预措施,从而获得最佳治疗效果,缩短治疗时间及减少不良反应的发生。结果:建立HPLC法测定血药浓度,血浆中环磷酰胺在0.520.0 mg/L范围内时,与内标的峰面积比呈良好的线性（r=0.999 4）,最低检出限为0.05 mg/L;相对标准偏差（RSD）在日内、日间精密度和稳定性实验中均<8%;加样回收率为100.60%101.05%,结果满意。所得血药浓度数据计算药代动力学结果,药代动力学曲线成二室模型,AUC为（143.55±42.43）g L-1.h,Cmax为（20.02±3.55）g.L-1,T1/2为（4.21±0.96）h。年龄、体重对AUC、Cmax、T1/2均没有影响,基线生化指标中ALB和T1/2的相关性具有统计学意义,并且呈正相关（r=0.517,P=0.003）。尿蛋白定量、Scr、补体对药代动力学没有影响。所有患者接受治疗后随访16周达到部分缓解患者共7例（23.22%）,完全缓解22例（73.33%）,无效1例（3.33%）;随访24周达部分缓解患者共6例（20%）),完全缓解24例（80%）,无未缓解情况。本研究中,激素联合环磷酰胺方案治疗儿童LN的效果是理想的。治疗16周后,完全缓解和部分缓解、未缓解患者组的AUC差异有统计学意义;而24周后完全缓解和部分缓解患者组的AUC差异无统计学意义。在治疗16周后和24周后的临床缓解情况分组之间比较患者的T1/2和Cmax差异,结果显示没有统计学意义。不良反应包括白细胞减少（10.00%）、消化道症状（13.33%）和呼吸道感染（20.00%）。T1/2、AUC、Cmax和不良反应的发生之间亦没有统计学意义。T1/2和16周、24周治疗效果的相关性无统计学意义（rs=-0.339,P=0.067）。单因素分析显示ALB、尿蛋白和治疗效果的回归关系有统计学意义,而多因素分析显示各因素与治疗效果的回归关系无统计学意义。结论:本研究中激素联合小剂量环磷酰胺治疗儿童LN效果理想,没有严重不良反应发生。HPLC法可用于检测环磷酰胺血药浓度,该方法简便、快速、准确,儿童使用环磷酰胺的药代动力学情况与成人近似。ALB和T1/2呈线性正相关,ALB水平越高,则T1/2越长,药物在体内暴露时间越长,单因素分析显示ALB和治疗效果之间有相关性,因此治疗开始之前提高血浆ALB水平可能有利于提高治疗效果。环磷酰胺的药代动力学情况和药物不良反应的发生无关。