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背景:吗替麦考酚醋(Mycophenolatemofetil,MMF)作为一种免疫抑制剂,可作为治疗儿童激素依赖/频复发肾病综合征一种替代治疗方案。2012年KDIGO指南推荐可使用MMF治疗激素依赖/频复发型肾病综合征。在目前常规的临床应用中,一般不对MMF的有效成分霉酚酸(Mycophenolic acid,MPA)进行有效浓度的监测,近年来的研究发现,根据MPA曲线下面积(AUC)或MPA谷值(C0)对MMF用量进行个体化调整后有助于提高药物疗效,并可减少毒副反应的发生。更有文献进一步报道,与MPA-C0相比较,MPA-AUC监测可能具有更高临床价值。目的:探讨MPA-AUC监测在吗替麦考酚酯治疗激素依赖/频复发肾病综合征患儿中的临床价值。进一步比较MPA-AUC及MPA-C0,哪一种具有更高临床指导价值。同时对MPA-AUC目标值的确定。方法:收集本院2009年1月～2015年1月之间收住的31例激素依赖/频复发型肾病综合征患儿资料,根据血液中霉酚酸C0、C0.5、C2浓度,计算MPA-AUC值,<30μg·h/ml为低浓度组,≥30μg·h/ml为高浓度组,比较两组患儿治疗效果。进一步按MPA谷值分组,比较两组患儿治疗效果。同时分别对MPA-AUC值和MPA谷值做ROC曲线分析。结果:1、ROC曲线分析(MPA-AUC值)提示高浓度患儿可获得较好的病情缓解(Cutoff 值为 27.99μg· h/ml 时 AUC=0.848,灵敏度 65.2%,特异度 87.5%)。生存分析提示半年内两组病情缓解率有统计学差异,P=0.01。2、激素用量:随访半年及1年时,两组的激素用量同使用MMF前比较均有明显减少,低浓度组P=0.009(半年),P=0.001(1年);高浓度组分别为P<0.001(半年),P=0.004(1年);随访半年时高浓度组较低浓度组激素用量减少更明显(0.447±0.254 VS0.219±0.161mg/kg/d,P=0.006)。各组随访半年时的激素用量同随访1年时的激素用量比较却无统计学差异,P>0.05。3、复发次数:随访半年,高浓度组的反复例数(7/16 VS 1/15,P=0.037)和患儿平均反复次数(15/27VS1/29,P=0.014)均较低浓度组明显减少。4、ROC曲线分析(MPA谷值):根据相对应的MPA-C0数值作出ROC曲线,根据结果得出,取Cutoff值为0.87μg/ml,AUC=0.690,灵敏度52.2%,特异度87.5%,提示诊断价值相对较低。结论:1、MMF联合激素治疗激素依赖/频复发肾病综合征可显著减少患儿激素用量及病情反复。用药半年时,高浓度患儿比低浓度患儿激素用量减少更明显,出现病情反复可能性更小,临床治疗效果优于低浓度患儿。2、用药过程中监测血液中霉酚酸血药浓度(MPA-AUC而非MPA-C0)可以更好指导临床用药。