成本效用分析中效用值测量方法的应用研究

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背景与目的:成本效用分析作为药物经济学研究的方法之一,由于其测量的效用具有可比性,而且综合了质量和数量,具有很大的发展前景,在国外的发展也正日益普遍。成本效用分析中,质量调整生命年作为效用的常用单位,它的计算极为重要,而质量调整生命年计算关键在于生命质量权重测量,即健康效用值的测量。成本效用分析在我国的应用尚少,究其原因可能是效用值测量方法的应用还未得到推广和普及,尤其是间接测量法,即多维效用量表测量方法的应用。本研究对成本效用分析效用值测量方法及其应用进行评价研究,为我国学者成本效用分析研究的效用值测量提供参考,引导我国卫生经济学研究在此领域的发展。方法:运用文献计量学方法,对近10年国内外有关成本效用分析效用值测量方法的文献进行研究,分析其文献特征;通过文献归纳法,对成本效用分析效用值测量方法的类型,特点,应用情况,运用中的难点和应该注意的问题,现阶段的解决办法等进行梳理,归纳和总结。结果:1.文献计量分析显示,2002-2011年10年来文献量逐年稳步增加;用英语发表的文献占绝对的主导地位,占所发表文献的89.83%,其次是德语(1.43%),西班牙语(0.89%);该领域首选的发表核心期刊《Value Health》,其次还有《Pharmacoeconomics》,《Qual Life Res》,《Med Decis Making》和《Health Technol Assess》;就文献的发表作者而言,Brazier J是该领域的重要研究者、专家、学科带头人;美国,英国及加拿大是该领域的三个核心研究国家,在效用值测量研究方面处于主导地位;大学院校在积极探索成本效用分析效用值测量的发展,起到一定的领军作用。2.效用值测量的直接方法包括标准博弈法SG,时间权衡法TTO,以及评分法RS的变种。这三种方法的理论基础不同,SG基于期望效用理论,TTO基于价值理论,而RS(VAS)基于心理测量学理论,因此三种方法在对同一健康状态进行效用值测量时结果也并不相同。一般来说,卫生经济学家更支持使用基于选择的’测量方法(SG或TTO),而RS偏向于可作为预热方法或者通过幂曲线函数转化算法转换成时间权衡法或标准博弈法,此外进行效用值测量时还应注意所测量的健康状态充分体现出患者的状态,以及测量对象的问题。3.效用值间接测量法也即量表测量法,是在直接测量法的基础上建立的,在实际运用中分为普适性效用值测量量表和特异性效用值测量量表。普适性量表已得到广泛应用,四个主要普适性量表SF-6D,EQ-5D,HUI,QWE,在其健康维度及相应水平数,水平的描述,偏好估值方法,评分函数的模型,评分方程建立所基于的人群等方面不同,所以在对同一健康状态进行测量时效用值也并不相同。4.效用值直接测量法是间接测量法的基础,普适性效用值测量量表解决了TTO或SG在实际操作中的一些困难,具有使受试者可以在短短几分钟内完成问卷的优势。普适性量表的另一个优点是从决策者的角度来说,其得出的一般健康状态效用值,可用于比较干预后不同疾病组和疾病的质量调整生命年(QALYs),以帮助决策卫生服务资源的分配。5.效用值测量方法在应用中难点和存在的问题,包括针对儿童人群的效用值测量,患者人群与一般人群效用值之间的分歧,暂时健康状态的效用值测量,影响效用值测量结果的因素等。结论:效用值测量方法种类多,特点各异,间接测量法尤其是普适性效用值测量量表是现阶段效用值测量的重要方法。在使用时,可结合研究目的和各方法的特点进行选择,此外还要注意会给测量带来偏倚的因素。具体来说,在进行临床试验时,最佳方法的选用取决于试验测量对象,干预的复杂度,待测量的健康状态,时间框架以及研究的可获得资源。研究者评价已有文献中类似研究人群曾使用过的效用值测量方法,选择满足心理测量学及其他相关标准的负担最少的方法。测量工具对于所研究的疾病患者要有效度,信度和反应度。
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