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目的:通过采集河北医科大学附属第四医院儿科2008年1月至2018年12月收治的40例肾母细胞瘤(Wilms tumor,WT)患儿临床资料,分析其临床特点及与预后相关的因素,以期为临床诊断、病情评估及改进诊疗措施提供理论依据,进而改善肾母细胞瘤预后及长期生存。方法:通过查阅病历,获得本单位40例肾母细胞瘤患儿基本临床资料,均通过电话随访的方式,长期随访了其中36名患儿的预后情况,采用回顾性分析的方法,将患儿发病年龄、性别、临床分期、组织分型及有无放疗史等分别与预后进行分析。采用统计学方法Fisher确切概率法进行单因素分析,以P<0.05为数据差异具有统计学意义,生存分析采用Kaplan-Meier法,并用Long-rank检验。结果:1.40例肾母细胞瘤患儿中,男性18例(45%),女性22例(55%),平均发病年龄为3.4岁,中位发病年龄为3岁。主要症状为腹部肿物者共22例(55%),肉眼血尿者14例(35%),腹痛者2例(5%),发热伴腹胀者2例(5%)。2.40例患儿均行穿刺病理活检或手术病理活检,确诊为肾母细胞瘤。其中36例根据美国肾母细胞瘤研究组(National Wilms’Tumor Study Group,简称NWTSG)标准行病理组织学分型,其中预后良好型(favorable histology,FH)31例(86.1%),预后不良型(unfavorable histology,UFH)4例(11.1%),具体组织学类型无法明确者l例(2.8%)。3.纳入随访标准的36例患儿均参照NWTSG-5方案进行临床分期,其中II期患儿15例(41.6%),III期患儿5例(14%),Ⅳ期患儿16例(44.4%),其5年无事件生存率(Event-free survival,EFS)分别为84.8%、60%、35.8%。无Ⅰ期、V期患儿。4.入组患儿中有放疗指征者共22人,其中按方案实际接受放疗者共14人,另外8例未按方案接受放疗,两组5年EFS分别为70.7%、16.7%。5.除早期资料不足及自行中断治疗的患儿,共长期随访36人,其中完全缓解21例(58.3%),部分缓解3例(8.3%),复发并带瘤生存4例(11.1%),治疗中进展8例(22.2%),其中7例出现合并症死亡。本组患儿5年累计生存率为73.3%。6.应用Fisher确切概率法,得出肾母细胞瘤患儿性别、年龄、首发症状分组预后差异无统计学意义;患儿临床分期、病理类型及有放疗指征患儿是否执行放疗分组预后差异具有统计学意义。结论:1.与肾母细胞瘤患儿预后无明显相关性的因素包括性别、年龄、主要症状等。2.临床分期、病理类型及有放疗指征的患儿是否执行放疗均可影响肾母细胞瘤的预后。3.随着临床分期的增高,EFS呈下降趋势,预后越差;有放疗指征的患儿执行放疗较未执行者5年EFS明显升高。4.本单位应用WT-2009诊疗建议,患儿总生存率较前提高;WT-2016在此方案基础上改进,待进一步采集病例后可行比对分析。