目的对中药治疗糖尿病视网膜病变(diabetic retinopathy, DR)的临床试验结局指标的现状进行分析与总结,并参考国际领域关于糖尿病视网膜病变设定的结局指标,为中药治疗DR临床研究结局指标的设定提出建议。评价中药及辨证论治中药治疗DR的的疗效与安全性。方法检索中国生物医学文献数据库、中国知网、维普网、万方数据库、PubMed、Cochrane Library中的临床试验注册库,纳入从建库至2015年12月的中药治疗糖尿病视网膜病变的随机对照临床试验(Randomized Clinical Trials, RCTs);检索Cochrane协作网截至2015年12月发表的各种干预措施治疗糖尿病视网膜病变的系统综述。设计资料提取表提取资料。文献筛选和资料提取由双人独立进行,不一致地方由第三人判定。文献质量评价采用Cochrane手册推荐的“偏倚风险’评估工具,数据分析使用SPSS 17.0和RevMan5.3软件。使用I2检验进行异质性检验。以中药种类、辨证论治类型进行亚组分析。依据GRADE系统使用GRADEpro3.6软件制作结果总结表对证据进行评价。发表偏倚使用SAS 8.2软件,使用Egger线性回归法与Macaskill’s检验进行定量评价。结果纳入中药治疗DR的RCTs试验93项,纳入受试者6776人。93项试验报告11个结局指标,均未设定主要和次要结局指标。结局指标报告频次由高到低依次为复合结局指标(68项,4772人)、视力(35项,2136人)、眼底相关情况(24项,1828人)、血液流变(18项,1588人)、血糖(13项,972人)、不良反应(7项,594人)、血脂(7项,363人)、视野(6项,310人)、视觉电生理检查(4项,288人)、DR疾病进展(2项,166人)、生存质量(1项,119人)11个方面。报告复合结局指标的68个试验(占纳入试验的73.1%)中,22项试验报告了复合结局指标评价参考标准,其中参考标准有5种,5种参考标准复合结局指标定义均不相同。共纳入Cochrane发表的DR治疗性系统综述(Systematic Review, SR)5篇,5篇系统综述中结局指标均分为主要和次要结局指标,主要结局指标包括糖尿病视网膜病变疾病进展、终点事件、视力和疾病发生,次要结局指标包括疾病进展、终点事件、视力、疾病发生、不良事件、生存质量、花费和眼底。中药治疗DR随机对照临床试验系统综述共纳入56项研究4104名受试者。纳入的56项试验中,依据Cochrane偏倚风险评估工具,3个试验评价为低偏倚风险,其余均为高偏倚风险。研究共有36项试验进行合并分析(31个Meta分析)。31个Meta分析中11个Meta分析无统计学意义,有统计学意义的Meta分析20个,包括：中药加常规治疗对比常规治疗中的全血粘度高切、全血粘度低切、血浆粘度、纤维蛋白原和视网膜震荡电位总振幅；中药加激光光凝治疗对比激光光凝治疗中的视力增加人数和视力大于0.5或4.7人数；中药加西药加激光光凝治疗对比西药加激光光凝治疗中的视力、微血管瘤、出血吸收时间和渗出吸收时间；中药加常规治疗对比安慰剂加常规治疗中的视网膜毛细血管无灌注区和毛细血管渗漏范围；中药对比西药中的全血粘度高切、甘油三酯和总胆固醇；中药加常规治疗对比西药加常规治疗中的视力增加人数、纤维蛋白原、糖化血红蛋白和甘油三酯。其中中药加常规治疗对比安慰剂加常规治疗2个Meta分析纳入3项试验159人显示,中药加常规治疗在降低视网膜毛细血管无灌注区面积及视网膜毛细血管渗漏范围上优于安慰剂加常规治疗(MD:-0.08PD,95%CI:[-0.14,-0.02]、MD:-0.11PD,95%CI:[-0.18,-0.03]),这两项指标GRADE证据等级评价为中等,其余Meta分析GRADE证据等级评价均为低或非常低。使用Egger线性回归法和Macaskill’s检验对发表偏倚进行定量评价显示3个Meta分析的研究不存在发表偏倚。纳入的56项试验中1项试验报告了1例受试者发生中风,试验认为与用药无关,其余试验未报告严重不良事件。辨证论治中药治疗DR随机对照临床试验系统综述纳入16项试验3612名受试者。2个试验评价为低偏倚风险,其余均为高风险偏倚。研究共有8项试验15个Meta分析,其中有统计学意义的Meta分析3个,包括：中药加常规治疗对比西药加常规治疗中,2项辨证为瘀血阻络的试验(106人)在降低全血粘度低切上有统计学意义(MD:-1.88 mPa.s,95%CI:[-2.13,-1.63]);中药加常规治疗对比安慰剂加常规治疗中,2项辨证为气阴两虚,瘀血阻络的试验(47人)在减少视网膜毛细血管无灌注区面积及毛细渗漏范围上有统计学意义(MD:-0.19PD,95%CI:[-0.34,-0.04]、MD:-0.15PD,95% CI: [-0.25,-0.06])。纳入试验没有报告严重不良事件。结论中药治疗糖尿病视网膜病变临床研究报告的结局指标与国际领域系统综述报告的结局指标有较大差距,建议今后开展糖尿病视网膜病变相关临床研究时应当关注疾病进展和终点事件,并参考国际上关注的指标进行调整,按主要和次要结局指标分别报告。中药及辨证论治中药在减小视网膜毛细血管无灌注区及毛细血管渗漏范围上有潜在疗效且无严重不良事件发生。但由于纳入试验的样本量较小和中药治疗的异质性较大,需要慎重解释结果并在将来的研究中加以验证。