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目的：分析异基因造血干细胞移植治疗AML1-ETO阳性急性髓系白血病的临床疗效。方法：回顾性分析北京市空军总医院2007年7月-2014年9月完成的20例AML1-ETO阳性急性髓系白血病患者进行异基因造血干细胞移植后的资料,其中,异基因全相合移植11例,Haplo-HSCT9例,均采用清髓性预处理方案。全相合移植物为G-CSF动员的外周血造血干细胞,Haplo-HSCT为动员后外周血和骨髓干细胞,使用统计学方法对总体生存Overall survival,OS)无病生存Disease-free survival, DFS)、复发率(Relapse rate, RR)及移植相关死亡(Transplant-related mortality, TRM)进行单因素及多因素分析。结果：20例患者粒系均快速植入,粒细胞恢复中位时间为15.5d(11-26d)。1例患者在血小板值活前死亡,累积发生率5%,余19例患者血小板均植入成功,血小板恢复中位时间为17d(11-34d)。移植后的总体存活率为75%；移植后无白血病生存率为70%；累积复发率为20%。在单因素分析中,中枢神经系统白血病对TRM、 DFS、OS影响均有显著性差异(p<0.05),急性GVHD对TRM影响有显著性差异,而对RR、DFS、OS的影响均无显著性差异。患者性别、年龄、初诊时白细胞数、移植类型(无关供者,同胞全合,单倍体)、移植前AML1-ETO丰度、自白血病确诊到进行移植的时间间隔(>≥6月和<6月)、移植前的疾病状态(CR1, CR2,未缓解)、是否应用间充值干细胞、慢性GVHD、移植后CMV血症、肺部感染、出血性膀胱炎对TRM、RR、DFS、OS影响均无显著性差异(均p>0.05)。在多因素分析中,男性、中枢神经系统白血病、肺部感染及出血性膀胱炎都是影响OS的不利因素。中枢神经系统白血病也是影响DFS的不利因素。移植前的疾病状态(CR1, CR2,未缓解)和慢性GVHD对RR均有显著影响,且都为RR的有利因素,即缓解程度越高以及发生慢性GVHD均降低复发风险。结论：1.异基因造血干细胞移植治疗AML1-ETO阳性的急性髓系白血病M2亚型患者具有良好的疗效；2.中枢神经系统白血病及移植后相关并发症(肺部感染及出血性膀胱炎)是影响OS的不利因素；3.发生慢性GVHD可降低复发风险。