【摘 要】
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目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童慢性肉芽肿病(CGD)效果,为儿童CGD的移植提供依据。方法:回顾性分析2012年5月到2018年1月我院allo-HSCT治疗22例CGD患儿的资料,选用清髓性预处理方案(MAC),评估移植疗效,分组比较患儿植入、生存率及并发症等情况。结果:22例CGD患儿均为男性,都具有高危因素,移植中位年龄18(7,116)月,中性粒细胞及血小板植
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目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童慢性肉芽肿病(CGD)效果,为儿童CGD的移植提供依据。方法:回顾性分析2012年5月到2018年1月我院allo-HSCT治疗22例CGD患儿的资料,选用清髓性预处理方案(MAC),评估移植疗效,分组比较患儿植入、生存率及并发症等情况。结果:22例CGD患儿均为男性,都具有高危因素,移植中位年龄18(7,116)月,中性粒细胞及血小板植入的中位时间分别为11(9,19)和11(7,35)天。人类白细胞抗原(HLA)相合与不全相合者中性粒细胞植入时间无显著差异(11.07 Vs 12.57,p=0.158),血小板植入时间有显著差异(12 Vs 14,p=0.042)。除1例原发性植入失败者,所有存活患儿移植之后12月复查STR均提示供者细胞嵌合率100%且无感染病程。中位随访时间18(1,83)月内,总体生存率(OS)86.4%,HLA相合与否无明显差异(90.9%Vs 81.8%,p=0.507)。移植后急性GVHD(aGVHD)发生率为68.2%,III°aGVHD占9.1%,慢性GVHD(cGVHD)累计发生率36.4%。单因素分析显示,预处理方案中包含ATG的患儿发生aGVHD风险较低。肝功损害(45.5%)及呕吐(54.5%)是最常见的预处理药物不良反应,但减低毒性预处理方案(RTC)组与非RTC组预处理后肝功能异常、呕吐等并发症发生率无显著差异。结论:allo-HSCT治疗CGD生存率高,MAC对稳定嵌合作用明显,GVHD仍是移植后最主要并发症,所有合并严重感染的CGD患儿均应考虑尽早接受allo-HSCT以延长寿命并改善生活质量,但仍需大样本研究及长期随访来评估远期生存率及并发症。
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