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目的评估晚期胆系恶性肿瘤化疗方案的疗效及毒性反应。材料与方法对浙江大学医学院附属第一医院肿瘤内科2010年1月至2013年1月经病理证实的37例晚期胆系肿瘤患者资料进行回顾性分析,包括25例晚期肝内胆管细胞癌、5例晚期肝外胆管细胞癌、7例晚期胆囊癌。其研究终点：有效率(response rate,RR),疾病控制率(disease control rate, DCR),无进展生存期(progression free survival, PFS),总生存期(overall survival, OS),毒副反应。结果37例患者接受一线化疗,36例可以进行疗效评价,有效率为16.7%,疾病控制率为77.8%,中位无进展生存期是5.9个月(95%CI,4.7月-7.0月),随访34例患者,中位生存期15.4个月(95%CI,7.5月-23.3月)。接受吉西他滨联合顺铂(gemcitabine plus cisplatin, GP)方案一线化疗的患者共计28例,化疗有效率为17.9%,疾病控制率为78.6%,中位无进展生存期为5.8个月(95%CI,4.8月-6.9月),中位生存期为16.2个月(95%CI,6.1月-26.3月),相较于8例接受其他化疗方案作为一线治疗的患者,其疾病控制率、中位无进展生存期无明显差异,而中位生存期在GP组明显延长(16.2个月vs10个月；P=0.251)。19例患者接受二线化疗,16例可进行疗效评价,疾病控制率为43.8%。接受二线化疗的患者与未接受二线化疗的患者中位生存期无统计学差异(15.4个月vs15.3个月,P=0.435)。共计9例患者接受吉西他滨为基础的一线化疗,二线接受替吉奥化疗,7例患者接受疗效评价,疾病控制率为42.9%。一线GP方案化疗的28例患者中,中性粒细胞减少、血小板减少、肝功能损害是最常见的毒副反应,其中Ⅲ度、Ⅳ度的患者分别为7例(30.4%)、3例(13.0%)、3例(13.0%)。结论吉西他滨联合顺铂一线治疗晚期胆系肿瘤疗效确切,毒副反应可耐受。替吉奥作为二线化疗方案的疗效需更多的临床探索。