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目的：通过目前已发表的文献，系统评价不同免疫抑制剂治疗视神经脊髓炎的有效性及安全性。方法：系统检索CENTRAL(Cochrane library)、MEDLINE (PubMed)、EMBASE、MSGroup Register及其他网站，对免疫抑制剂治疗视神经脊髓炎的原始研究进行质量评价及描述性系统评价。结果：共纳入观察性研究或报告22个，包含患者290例，包括关于硫唑嘌呤、利普昔单抗、霉酚酸酯、米托蒽醌、环磷酰胺、甲氨蝶呤治疗视神经脊髓炎的研究。根据牛津循证医学中心证据水平标准，证据水平为C级，研究间具有明显异质性，故无法进行meta分析。根据合并相关研究后发现，经硫唑嘌呤治疗后，68.8%的患者功能得到改善或平稳，90.6%的患者年复发率较前下降。经利普昔单抗治疗后，76.7%的患者功能得到改善或平稳，84.0%的患者年复发率较前下降。经霉酚酸酯治疗后，92.0%患者功能得到改善或平稳，80.0%的患者年复发率较前下降。经米托蒽醌治疗后，89.3%的患者功能得到改善或平稳，92.9%的患者年复发率较前下降。关于环磷酰胺、甲氨蝶呤的研究并无足够数据，无法进行合并。由于样本量较少以及资料不完整，无法进行严格统计学分析。研究中，除3例使用硫唑嘌呤的患者出现淋巴瘤，及1例使用利普昔单抗的患者出现可逆性后部白质脑病外，并未见严重不良反应。结论：免疫抑制剂能有效降低视神经脊髓炎患者的年复发率，改善临床症状，并有较好的耐受性。目前，关于硫唑嘌呤治疗视神经脊髓炎的研究病例数最多，有1个回顾性病例对照研究指出硫唑嘌呤较其他免疫抑制剂能更有效降低患者的年复发率，目前硫唑嘌呤多作为免疫抑制剂中的首选。利普昔单抗、霉酚酸酯、米托蒽醌多应用于硫唑嘌呤或其他免疫抑制剂治疗后症状加重或仍反复复发的病例。本研究纳入的研究提供的证据水平较低，病例数较少，仅能进行描述性系统评价，今后有必要进一步设计随机对照试验，对不同免疫抑制剂治疗视神经脊髓炎的疗效及安全性进行对比，以帮助临床医生选择最佳治疗方案。