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目的：建立子宫内膜异位症(EMS)大鼠模型，病灶局部直接注射携带内皮抑素(ES)基因的质粒脂质体复合物，ELISA法测定血清ES及血管内皮生长因子(VEGF)的水平，免疫组化测转染后病灶处ES及基质金属蛋白酶-2(MMP-2)的表达及微血管密度(MVD)的变化，测量病灶体积大小变化，分析ES、VEGF、MMP-2、MVD及体积的变化，观察内皮抑素转基因治疗子宫内膜异位症大鼠模型的疗效。方法：85只14周龄健康未孕Lewis雌性大鼠，采用自体子宫内膜移植法建立EMS大鼠模型，建模四周后取建模成功的64只大鼠作为实验研究对象，随机分为三组：ES转染组(实验组)24只、载体对照组20只和阴性对照组20只。ELISA法测定血清ES及VEGF水平，免疫组化法测病灶处ES、MMP-2的表达及MVD，游标卡尺测量异位病灶体积大小。结果：ELISA法测定血清ES及VEGF水平，转染后实验组ES水平明显升高，VEGF水平明显降低，与两对照组比较有显著性差异(P＜0.01)；实验组转染后ES水平明显升高，VEGF水平明显降低，转染前后比较有显著性差异(P＜0.01)，两对照组转染前后比较无统计学意义(P＞0.05)；且三组大鼠ES与VEGF在血清中的表达水平呈负相关(相关系数为-0.805)。免疫组化法测量转染后三组异位病灶的ES、MMP-2的表达及MVD，实验组ES表达明显增高，MMP-2的表达明显减少，MVD明显减少，与两对照组比较有显著性差异(P＜0.01)，两对照组比较无统计学意义(P＞0.05)；且三组大鼠ES与MMP-2在异位内膜中的表达呈负相关(相关系数为-0.700)。测量异位病灶体积大小，转染后实验组体积明显缩小，与两对照组比较有显著性差异(P＜0.01)，两对照组比较无统计学意义(P＞0.05)；转染前后三组异位病灶体积大小变化组内比较均有显著性差异(P＜0.01)，实验组体积明显缩小，两对照组体积明显增大。结论：病灶局部直接注射携带内皮抑素基因的质粒脂质体复合物对子宫内膜异位症大鼠模型有治疗作用。