目的:探讨托珠单抗(Tocilizumab Injection,TCZ)治疗全身型幼年特发性关节炎(systemic Juvenile Idiopathic Arthritis,sJIA)的中长期疗效、安全性及不良反应,并对治疗前后患儿的心理状况进行测评。方法:收集2016年10月—2019年10月西安交通大学附属儿童医院风湿免疫科65例sJIA患儿为研究对象,分为实验组(27例)和对照组(38例):实验组给予TCZ+非甾体类抗炎药物(Nonsteroidal Antiinflammatory drugs,NSAIDs)+缓解病情抗风湿类药物(Disease-modifying anti-rheumatic drugs,DMARDs);对照组给予糖皮质激素(Glucocorticoid,GC)+NSAIDs+DMARDs治疗。通过比较两组患儿治疗前、治疗后3月、6月、9月、12月、18月及24月的白细胞、C反应蛋白、血沉、铁蛋白、白细胞介素(Interleukin,IL)-6等炎症因子、关节肿痛数目、疾病活动情况(DAS28评分)及观察药物不良反应,评判TCZ中长期疗效及安全性;采用儿童焦虑性情绪障碍筛查表(SCARED)、儿童抑郁障碍自评量表(DSRSC)对两组患儿进行心理测评。结果:(1)疗效:治疗前,两组患儿的炎性因子均明显高于正常,而对照组和实验组两者间差异无统计学意义(P>0.05);治疗后3月,实验组和对照组均可以在短期内迅速控制病情,关节疼痛指数、血沉、C反应蛋白及铁蛋白等指标较治疗前显著降低,且实验组优于对照组(P<0.05);分别在治疗后6月、12月、24月进行两组间比较,实验组C反应蛋白、血沉、铁蛋白等炎症因子下降后能够持续长期稳定,而对照组上述炎症因子及关节肿痛出现反复,两组间DAS28评分差异有统计学意义(P<0.05);(2)心理测评:治疗前,两组患儿的焦虑、抑郁值正常,治疗后,实验组较对照组评分低(P>0.05),其中对照组有3例患儿SCARED评分>23,提示有焦虑性情绪障碍;(3)不良反应:实验组中有3例反复上呼吸道感染,2例肝功转氨酶升高,2例中性粒细胞降低,经治疗后好转,未发现其他严重及特殊不良反应发生。对照组主要的不良反应为库欣外貌、生长迟缓、骨质疏松、继发性高血压等。结论:托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎能够达到长期的临床缓解,安全性高,不良反应少。