目的:探讨新型抗癫痫药物托吡酯(Topiramate,TPM,商品名妥泰)长疗程治疗婴幼儿症状性癫痫的临床疗效、耐受性、安全性、保留率等,以更好地评价托吡酯单药治疗婴幼儿症状性癫痫的长期疗效和安全性。方法:选取苏州大学附属儿童医院神经内科门诊或住院的症状性癫痫患儿,从2012年4月开始单药使用托吡酯治疗,男性26例,女性24例,进行随访,记录性别、年龄、发病原因、头颅CT/MRI等影像学结果、用药时间、用药剂量、用药前后癫痫的发作类型、发作频率,以及用药期间有无药物不良反应等相关资料。评估用药1年、2年、3年、4年时有效率,保留率及不良反应情况,应用Kaplan-Meier及Cox比例风险回归模型计算保留率及讨论影响保留率的因素。结果:从开始用药计算,到用药1年、2年、3年、4年有效率分别为66.00%、61.90%、58.33%、53.33%;无发作率分别为44.00%、42.86%、41.67%、36.67%;托吡酯单药治疗局灶性发作与全面性发作的总有效率与无发作率无差异;针对症状性癫痫不同病因,托吡酯单药治疗颅内感染后遗症、缺血缺氧性脑病、外伤性脑梗塞、脑室周围软化症的疗效较好,而托吡酯单药治疗灰质异位、结节性硬化、脑面血管瘤、脑白质发育不良的无发作率和总有效率较低;在服用托吡酯治疗期间出现的不良反应主要包括嗜睡、乏力、体重下降、食欲减退、呕吐、腹泻、少汗症、思维活动减慢、注意力障碍等。随访1年、2年、3年、4年托吡酯的保留率分别为84.00%、72.00%、60.00%、48.00%;停药原因主要是单药治疗效果欠佳及药物不良反应。结论:托吡酯治疗婴幼儿症状性癫痫具有较好疗效,较高安全性;长期随访托吡酯单药治疗婴幼儿症状性癫痫,具有较好保留率,影响保留率的主要因素是治疗效果欠佳及其药物不良反应。对于难治性婴幼儿症状性癫痫,可给予联合药物治疗、手术治疗、生酮饮食、迷走神经刺激术等提高疗效;对于托吡酯药物不良反应,可缓慢加量及低剂量治疗,减少药物副作用,提高依从性,更好地提高药物保留率。