基因治疗(Gene therapy)作为一种新的有效的治疗癌症与基因缺陷疾病的手段获得了众多的关注。作为基因治疗的关键,如何构建一个兼具高转染效率和低生物毒性的基因载体(Gene Vectors),还面临着挑战。基因载体的一大类一非病毒载体与病毒载体相比较,具备无传染性,无载体容量限制,材料来源广泛,化学结构可控制,易于大量制备,毒性低、免疫反应低等特点。聚天冬氨酸(Poly (asparticacid))因其无毒,良好的生物相容性和生物降解性,被广泛的应用于生物医药领域。本文利用聚天冬氨酸作为骨架,用末端氨基化的小分子量的聚甲基丙烯酸N,N-二甲氨基乙酯(PDMAEMA)和二乙基三胺等小分子对其进行改性,得到一系列的高效可降解基因载体。主要工作如下：1、以乙二胺和通过乙二胺改性的生物活性多糖环糊精(Cyclodextrin, CD)为引发剂,采用天冬氨酸β-苄酯N-羰基内酸酐为单体,通过开环聚合得到线性和星状的聚天冬氨酸β-苄酯,在使用末端氨基化的聚甲基丙烯酸N,N-二甲胺基乙酯与乙二胺或乙醇胺通过胺解反应制备了一系列高性能可降解的基因载体,并表征了其降解性能,DNA络合能力,细胞毒性,转染效率等生物学特性。2、通过乙二胺与乙二胺改性的生物活性多糖环糊精(分为α-环糊精和β一环糊精两类)为引发剂,采用天冬氨酸β-苄酯N-羰基内酸酐单体,通过开环聚合得到线性和不同内核的星状的聚天冬氨酸β-苄酯。线性的聚天冬氨酸β-苄酯用乙醇胺胺解反应掉部分苄酯,保留的苄酯上的苯环可以和通过二乙基三胺改性的星状聚天冬氨酸β-苄酯的环糊精内核在水中自组装,得到一系列超分子基因载体,并表征了其DNA络合能力,细胞毒性,转染效率等生物学特性。