纳米药物载体在提高难溶性药物的溶解度、稳定性、改善药物分子在人体的分布以及延长药物的体内循环时间等方面表现了很多的优点，并且在靶向给药和药物缓控释领域等也有着很大的应用前景。一个理想的药物传输体系应该具备以下几个特征：首先，能够实现体内长循环，做到不易被人体免疫系统快速清除；其次，应具有靶向性，即主要作用于病灶部位而不损害人体正常组织；最后，药物分子可适时从载体中释放，并能进入细胞质，最终杀死癌症细胞。目前所报道的纳米载药体系一般都只是满足其中一到两个条件，如通过在纳米药物载体表面覆盖PEG保护层增加其在体内的循环时间，利用增强的渗透滞留效应(EPR)或在载体表面修饰具有靶向分子实现被动或主动靶向，通过响应性(温度、pH、酶等)条件刺激释放药物等提供单一功能。因此，合成一种同时满足多种要求的多功能纳米载药体系具有重要的理论意义和应用价值。　　 对于药物投递体系来说，最理想的载体结构应该是空心球或者囊泡。本文第一部分工作研究了壳层带有α-环糊精超分子通道的纳米空心球结构。由于所制备的结构是空心结构，因此它能够很好的满足高效负载药物的条件。另外，α-环糊精所形成的超分子管道和PEG链之间存在特异的识别穿套作用。在降低或者升高温度的情况下，PEG链能够可逆的穿套进入环糊精管道或者脱去。设想把一些靶向分子或官能团连接到PEG的一端，利用环糊精管道对PEG的选择性识别作用，我们就可以设计出一种既具有靶向又具有可控释放性质的多功能纳米空心球。　　 本文第二部分工作系统研究了基于聚轮烷封口的介孔二氧化硅多功能纳米载药体系。肿瘤环境的pH通常比正常组织低，表现为弱酸性。设计酸敏感的药物传输体系对于抗癌药物的投递是非常有意义的。近年来，大量基于酸敏感的共价键纳米载药体系被相继报道。在这些报道的酸敏感弱键中，如腙键、缩醛、原酸酯等，在内涵体pH条(～5)下非常不稳定，极易断裂。这种键的断裂会进一步导致载体的解离和药物分子的释放。然而，包含这些共价键的药物传输体系并没有达到很好的肿瘤特异性治疗。原因在于，正常细胞和肿瘤细胞在内涵体pH上并没有差别，都在pH5左右。有报道指出固体肿瘤的细胞间质pH为6.8，低于正常生理pH7.4，这一点是不同于健康细胞的。因此，引入一种高度酸敏感的键就有可能实现肿瘤的特异性治疗。苯-亚胺键是一种高度pH敏感的共价键。它在生理环境pH条件下是稳定的，当pH下降到肿瘤细胞间质弱酸性pH6.8时，苯-亚胺键就会发生断裂。在本实验设计的体系中，聚轮烷结构是通过苯-亚胺键链接到介孔硅球表面，充当酸敏感阀门的作用。pH6.8条件下，苯-亚胺键的断裂会直接导致聚轮烷结构的离去，继而导致载体内部包埋药物分子的释放。同时，由于苯-亚胺键的断裂，载体表面由电中性转变为电正性，使得载药粒子通过更有效的吸附内吞作用被细胞吞噬。我们用流式细胞术、激光共聚焦显微镜等测试方法跟踪了实验结果。实验结果表明增强的肿瘤特异性吞噬和胞间传输能力能够从苯-亚胺键的高度酸敏感响应性断裂中获得。这种具有多功能性的载药体系在提高靶向抗癌药物的治疗方面有很大的潜在应用。