目的：研究Ad5／CMV-TGF-β₁基因修饰的骨髓间充质细胞／骨膜骨块复合移植修复关节兔关节软骨全层缺损的效果。 方法：1．通过体外细胞培养的方法将MSCs由骨髓血中分离出来并加以纯化，并进一步在体外培养条件下研究其增殖及生长特性；2．构建Ad5／CMV-TGF-β₁真核表达载体系统；3．将Ad5／CMV-TGF-β₁基因对骨髓间充质干细胞进行转染并研究TGF-β₁的体外表达情况；4．用Ad5／CMV-TGF-β₁基因修饰的骨髓间充质干细胞／骨膜骨块复合组织移植修复兔股骨滑车关节软骨全层缺损，分为含基因修饰细胞组（A）和不含基因修饰细胞组（B），分别在术后4、8、12、24周取材。从大体观、组织切片HE染色、特殊染色、免疫组化等方面了解关节软骨缺损的修复情况及TGF-β₁的表达情况。 结果：1．在体外培养条件下兔骨髓间充质干细胞的增生分裂十分活跃，可以通过培养使其实现数目的扩增；2．含有TGF-β₁基因cDNA的pACCMV TGF-β₁质粒和pJM17质粒在腺病毒包装细胞中共转染，可以得到含有TGF-β₁滴度较高的重组复制缺陷腺病毒（Ad5／CMV-TGF-β₁）；3．Ad5／CMV-TGF-β₁能够在骨髓间充质干细胞中成功的实现转染，并得到8周左右的表达；4．术后大体观：A组在术后12周时可达到关节软骨修复，并可在术后24周得到维持。B组与A组相比较差，在术后24周时修复组织发生退变。显微镜下可观察到：A组的修复组织的细胞结构及排列与正常关节软骨差别不大；B组为类软骨组织。5．A组关节软骨修复的组织学评分优于B组。 结论：利用自体的MSCs经体外培养扩增并进行Ad5／CMV-TGF-β₁基因转染，制备成含TGF-β₁基因修饰的骨髓MSCs／骨膜骨块复合组织能够良好地修复关节软骨全层缺损，达到修复组织形成透明软骨并能够长期稳定。为进一步提高这一方法的有效性，还需生物材料学生物力学、生物化学等方面进行更为深入的研究。