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目的:研究左卡尼汀口服溶液对肾病综合征患儿的降脂效果及其安全性,为治疗肾病综合征患儿的高脂血症(hyperlipidemia,HLP)提供一条新的思路;同时进一步探讨左卡尼汀口服溶液在血脂代谢中发挥的作用及其降脂的机制。方法:将2015年5月-2017年10月在我院儿科住院的149例肾病综合征患儿以随机数字表法分为两组,实验组(A组)89例患儿在常规激素等综合治疗的基础上加用左卡尼汀口服溶液(100mg/(kg﹒d)随餐口服,最大剂量一天不超过3g)治疗、对照组(B组)60例患儿仅予以常规激素等综合治疗,两组患儿分别于治疗前(A0、B0)、治疗1个月(A1、B1)、治疗2个月(A2、B2)这三个时间点空腹抽取静脉血检测患儿的血脂(总胆固醇(total cholesterol,TC)、甘油三酯(triglycerides,TG)、高密度脂蛋白胆固醇(high-density lipoprotein cholesterol,HDL-C)、低密度脂蛋白胆固醇(low-density lipoprotein cholesterol,LDL-C)、载脂蛋白B(Apolipoprotein B,Apo-B)、脂蛋白(a)(lipoprotein a,Lp(a))、血浆白蛋白(plasma albumin,ALB)、肝功(丙氨酸氨基转移酶(alanin aminotransferase,ALT)、天门冬氨酸氨基转移酶(aspartate aminotransferase,AST))、肾功(尿素氮(urea nitrogen,BUN)、血清肌酐(serum creatinine,SCr))的情况,留取24小时尿液进行24小时尿蛋白定量(24-hour urinary protein quantity,24HUP)的检测,并通过两独立样本t检验的统计学方法进行比较,同时观察A、B两组患儿在治疗1个月后的有效率,对其结果进行统计学比较,并记录在使用左卡尼汀口服溶液过程中发生的不良反应。结果:1、在治疗前对A、B两组患儿的性别、年龄、病程均进行比较,发现其差异无统计学意义(P>0.05),A、B两组的所有实验室检测指标(包括血脂、白蛋白、24小时尿蛋白定量、肝功、肾功)进行比较差异均无统计学意义(P>0.05);2、治疗1个月后,A1组总有效率(93.26%)显著高于B1组(78.33%),差异具有统计学意义(P<0.05);TC、LDL-C、Lp(a):在A1、B1组均较治疗前(A0、B0组)降低,且A1组比B1组降低更明显,差异均有统计学意义(P<0.05);TG、Apo-B:在A1组较治疗前(A0组)明显降低,差异有统计学意义(P<0.05),但在B1组与治疗前(B0组)相比,差异不具有统计学意义(P>0.05),治疗1个月后在A1组比B1组降低更明显,差异有统计学意义(P<0.05);ALB:在A1、B1组均较治疗前(A0、B0组)升高,差异具有统计学意义(P<0.05),但A1组与B1组相比,差异不具有统计学意义(P>0.05);24HUP:在A1、B1组均较治疗前(A0、B0组)降低,差异具有统计学意义(P<0.05),但A1组与B1组相比,差异不具有统计学意义(P>0.05);HDL-C在治疗1个月后未出现明显变化(P>0.05)。3、治疗2个月,TC、TG、LDL-C、Apo-B、Lp(a):在A2、B2组均较治疗1个月后(A1、B1组)降低,且A2组比B2组降低更明显,差异有统计学意义(P<0.05);ALB:在A2、B2组均较治疗1月后(A1、B1组)升高,且A2组比B2组升高更明显,差异有统计学意义(P<0.05);24HUP:在A2、B2组均较治疗1月后(A1、B1组)降低,但在A2组与B2组无明显差异(P>0.05);HDL-C在治疗2个月后仍未出现明显变化(P>0.05);4、肝肾功:A、B两组患儿的肝肾功在治疗前与治疗后比较,差异均无统计学意义(P>0.05),即A、B两组患儿的肝肾功在治疗前后改变不明显。结论:1、治疗1个月后,使用左卡尼汀口服溶液的A1组的降脂有效率明显高于未使用该药的B1组;且在治疗1月后A1组中除了HDL-C以外的所有纳入研究的血脂指标及尿蛋白定量均出现显著下降,且较B1组下降更明显,A1组的白蛋白较治疗前升高,且较B1组升高更明显;但在治疗1个月后的B1组仅有部分血脂指标出现下降,其余血脂指标变化不明显;2、治疗2个月后,A2组的降脂效果更优于B2组及A1组,因此左卡尼汀口服溶液不仅对肾病综合征患儿有良好的降脂效果,且使用疗程为2个月的降脂疗效明显优于1个月;3、2组患儿治疗前后的肝肾功未出现明显变化,研究过程中亦未出现一例不良反应,综上说明,左卡尼汀口服溶液不仅降脂疗效显著,且安全无明显毒副作用,值得在儿科临床推广应用。