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目的:通过对南充市川北医学院附属医院收治的38例中、重度血友病A儿童临床资料回顾性分析,旨在对本地区儿童血友病的治疗方式、治疗现状进行分析,从而为本地区儿童血友病科学防治提供参考及依据。方法:通过血友病患儿的住院病例、门诊病例进行临床资料收集,分析预防治疗方式、剂量、频次与患儿年总出血次数、年关节出血次数及关节病变的关系,通过患教会进行现场问卷调查(CHO-KLAT儿童册、家长册)填写,部分资料进行电话回访、核实,并统一制表后分析影响患儿治疗的因素。结果:1.中度、重度血友病A在进行预防治疗后,年均出血次数、年均关节出血次数均明显降低,差异有统计学意义(P<0.05)。2.与治疗前比较,次级预防治疗、三级预防治疗、间断强化预防治疗后年总出血次数及年关节出血次数均明显减少,差异有统计学意义(p<0.05);三组之间两两比较:次级预防治疗与三级预防治疗相比,差异有统计学意义(p<0.05);次级治疗与间断强化治疗相比,差异无统计学意义(P>0.05);三级预防治疗与间断强化治疗相比,差异有统计学意义(p<0.05)。3.标准剂量预防治疗较小剂量预防治疗及按需治疗在减少总出血次数、关节出血次数及严重出血事件方面,效果最好,差异有统计学意义(P<0.01)。标准预防治疗与按需治疗相比,差异有统计学意义(P<0.01);小剂量预防治疗与按需治疗相比,差异有统计学意义(P<0.05)。4.q3d组在减少年均总出血次数、年均关节出血次数方面最优,与q7d组、q10d组及不规则组间比较差异有统计学意义(P<0.01)。5.预防治疗开始时间越早,发生靶关节的几率越小,关节保护的越好。6.CHO-KLAT评分显示:儿童册得分(54.09±7.12)分,家长册得分(52.55±5.56)分,儿童册得分高于家长册(P<0.05),差异有统计学意义。7.父母文化层次与患儿选择预防治疗还是按需治疗无明显相关性。8.家属选择预防治疗与经济收入正相关。9.家属选择预防治疗与参加宣教次数有关。结论:南充地区儿童血友病A的预防治疗初见成效,患儿的年总出血次数、年关节出血次数及严重出血事件明显减少,患儿生活质量提高,但治疗尚不充分、不规范,患者的依从性不足,与经济发达地区存在一定差距,未来对于血友病儿童预防治疗工作尚待加强。