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基因治疗就是将外源基因引入受感染的细胞内进行适当的表达,以纠正致病基因所产生的缺陷,达到治疗疾病的目的。目前实施基因治疗的技术障碍是缺少安全有效的基因传递系统。尽管病毒载体具有较高的转染效率,但存在制备复杂,有安全隐患,包装容量有限等问题。因此近年来人们越来越青睐于人工合成的非病毒载体,其中阳离子聚合物和脂质体受到了极大的关注。由于聚乙烯亚胺(PEI)正电荷密度较高,因此以其结构为基础的新型阳离子聚合物载体成为研究热点。25kDa分枝状PEI是迄今为止转染效率最高的阳离子聚合物之一,现已经被做为新开发的细胞转染载体的比较标准,但其细胞毒性较大;小分子量的PEI通常没有毒性,但转染效率较低。为了提高转染效率和降低细胞毒性,我们采用无细胞毒性的小分子量PEI与含有在生理条件下可生物降解化学键的交联剂进行交联,合成了一百种可生物降解的聚合物。对这些聚合物以B16F10细胞为受体细胞,增强绿色荧光蛋白质粒(EGFP)为报告基因进行了转染效率的研究,筛选出两种GFP阳性率在50%以上的聚合物,然后用其它细胞系对它们进行评价。研究发现这两种聚合物在B16F10细胞中的最高转染效率分别是同Polymer/DNA(质量比)下25kDa PEI的10和8.5倍;在293T细胞中分别是8.2和9.8倍;在3T3细胞中分别是3.6和2.9倍。在B16F10和3T3细胞中,其转染效率也不低于市售转染试剂Lipofectimine2000、PrimeFectimine。对这两种聚合物用B16F10,293T,3T3细胞进行毒性实验,数据显示其细胞毒性明显低于25kDa PEI。以上结果表明,这两种聚合物可以作为安全有效的转染试剂在体外转染实验中使用。